UniQure Сообщает, что FDA Одобрило заявку IND на Генную терапию AMT-191 Для Лечения Болезни Фабри

(RTTNews) - Компания по генной терапии UniQure N.V. (QURE) объявила в среду, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на исследование нового лекарственного средства (IND) для AMT-191, кандидата компании на генную терапию болезни Фабри.

AMT-191 - это продукт генной терапии AAV5, который доставляет трансген α-галактозидазы A (GLA), предназначенный для воздействия на печень и выработки дефицитного белка GLA.

Компания заявила, что с нетерпением ожидает регистрации своего первого пациента в первой половине 2024 года.

Первое клиническое испытание фазы I/IIa на людях будет проведено в Соединенных Штатах. Многоцентровое открытое исследование состоит из двух когорт с повышением дозы по три пациента в каждой для оценки безопасности, переносимости и эффективности AMT-191 у пациентов с болезнью Фабри.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают взгляды Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод