UniQure объявляет о встрече типа A с FDA для обсуждения данных BLA по генотерапии Хантингтона

(RTTNews) - uniQure N.V. (QURE) сегодня объявила о назначении встречи типа A с FDA для обсуждения пакета данных заявки на лицензию биопродукта (BLA), предназначенной для поддержки ускоренного одобрения AMT-130, её исследуемой генной терапии для болезни Хантингтона.

Болезнь Хантингтона — это редкое наследственное нейродегенеративное расстройство, характеризующееся прогрессирующей моторной дисфункцией, когнитивным снижением и психиатрическими симптомами, в конечном итоге приводящими к преждевременной смерти. В настоящее время нет одобренных терапий, изменяющих течение болезни, что подчеркивает потенциальное значение подхода uniQure.

AMT-130 является ведущим кандидатом uniQure, одноразовой генной терапией на основе аденовируса (AAV), предназначенной для доставки последовательностей микроРНК непосредственно в мозг с целью подавления гена хантингтина (HTT), который способствует прогрессированию болезни.

Ранние клинические данные показали, что терапия может снижать уровни мутантного белка хантингтина, потенциально замедляя или останавливая прогрессирование болезни.

FDA присвоила AMT-130 статус Прорывной терапии в апреле 2025 года, основываясь на данных 1/2 фазы по сравнению с внешними контрольными группами, и статус Передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) в мае 2024 года, что отражает потенциал терапии в решении серьезной неудовлетворенной медицинской потребности.

По данным последнего квартального отчета, uniQure сообщила о наличных, эквивалентах наличных и инвестициях в размере примерно $694.2 миллиона. QURE торговалась в диапазоне от $7.76 до $71.50 за последний год. В настоящее время акции торгуются на предварительном рынке по цене $26.88, что на 16.11% выше.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод