UniQure, БиоМарин приводит к росту запасов генной терапии после победы регуляторов

Во вторник FDA дало зеленый свет Hemgenix, генной терапии, разработанной UniQure (QURE) и австралийской фармацевтической компанией CSL Limited (OTCPK: CSLLY) (OTCPK: CMXHF), для некоторых взрослых с заболеванием крови гемофилией B.

В своих комментариях к этому решению аналитик BTIG Юн Чжун сказал, что одобрение было в значительной степени ожидаемым, но оно “по-прежнему является весьма обнадеживающим катализатором для области генной терапии в целом”.

А в среду BioMarin (BMRN) объявила, что FDA не планирует проводить заседание консультативного комитета для обсуждения своей маркетинговой заявки на Roctavian, генную терапию, нацеленную на гемофилию А.

Решение FDA знаменует собой важную веху на пути к утверждению Roctavian регулирующими органами, поскольку агентство обычно следует рекомендациям AdCom, прежде чем принимать окончательное решение.

Другие заметные достижения в области генной терапии сегодня включают bluebird bio (BLUE), которая за последние несколько месяцев получила одобрение FDA на две генотерапии.

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод