Уникальность: Одобрение FDA, Усовершенствованный Конвейер И Считывание Критических Данных

Резюме

Партнер CSL получил одобрение FDA на Hemgenix, и UniQure (NASDAQ: QURE) теперь будет иметь право на получение контрольных показателей и двузначных лицензионных платежей, достигающих 20-летнего минимума. Эти доходы пойдут на финансирование проекта UniQure, который расширяется и поддерживает оценку, превышающую текущую цену акций. Эта статья представляет собой обновленную информацию о разработке, оценку коммерческого ландшафта для Hemgenix и перспективу предстоящего двоичного считывания на AMT-130. Важнейшим катализатором UniQure остается считывание данных для AMT-130 при болезни Хантингтона, которое должно состояться в 2023 году.

AMT-260 - Трубопровод расширяется

На научно-исследовательском мероприятии компания представила данные об активе генной терапии AMT-260 для лечения рефрактерной височной эпилепсии (rTLE). Пациенты с рТЛЭ, которая является наиболее распространенной формой локализованной эпилепсии, испытывают судороги. Пациенты испытывают низкое качество жизни и повышенную смертность и заболеваемость. Современные стандартные методы лечения включают медикаментозное лечение, а в некоторых случаях хирургическое вмешательство при эпилепсии и имплантируемые устройства, которые оба имеют проблемы с безопасностью. Эти процедуры потенциально могут привести к потере когнитивных функций, и результаты могут быть различными. В США насчитывается 800 тысяч пациентов с rTLE, и, таким образом, существует значительная рыночная возможность.

IND ожидается в 2023 году для AMT-260. Это генная терапия AAV9 с двумя микроРНК, предназначенная для снижения экспрессии гена GRIK2 с целью снижения возбудимости нейронов. Первые данные о людях ожидаются в 2024 году.

Мыши, получавшие лечение на доклинических моделях, показали снижение частоты приступов, и никаких проблем с токсичностью или безопасностью отмечено не было. Ткани головного мозга, вырезанные у людей (после операции), были трансдуцированы в лаборатории с помощью AMT-260, и в этих доклинических экспериментах оценивалась эпилептическая активность и биомаркеры. Результаты показывают, что AMT-260 активен и имеет место целевое взаимодействие.

UniQure поставила перед собой цель сократить количество приступов на 50% при тестировании на людях. Они ожидают, что в исследование будут включены взрослые с диагнозом rTLE с тяжелым заболеванием. Исследование, скорее всего, будет разработано как открытое контролируемое исследование, в котором AMT-260 сравнивается с пациентами, принимающими стандартные противосудорожные препараты. В ходе испытания будут протестированы две дозы, и нейрохирург введет АМТ-260 непосредственно в гиппокамп. Конечные точки исследования, о которых может быть сообщено, включают безопасность, частоту приступов и биомаркеры.

Кроме того, UniQure недавно лицензировала средство для лечения ALS, вызванного мутацией SODI, и является wo

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод