Spruce Biosciences растет после положительных встреч FDA типа B по TA-ERT.
(RTTNews) - Spruce Biosciences Inc. (SPRB) сообщила о положительных результатах двух недавних встреч типа B с FDA США относительно своей планируемой заявки на лицензию на биопродукты (BLA) для терапии замещения фермента tralesinidase alfa (TA-ERT) для лечения синдрома Санфилиппо типа B.
Синдром Санфилиппо типа B (MPS IIIB) - это редкое наследственное педиатрическое нейродегенеративное заболевание, вызванное дефицитом фермента NAGLU, что приводит к накоплению гепарансульфата в мозге.
Компания провела встречу в декабре 2025 года, на которой обсуждались клинические данные и регуляторная стратегия. FDA подтвердила, что интегрированные данные из интервенционных исследований и наборов данных естественной истории могут потенциально служить адекватным и хорошо контролируемым исследованием для поддержки обзора агентством эффекта TA-ERT на неосвобождающий конец гепарансульфата в спинномозговой жидкости (CSF HS-NRE).
Агентство также согласилось с тем, что CSF HS-NRE может служить разумно вероятной суррогатной конечной точкой для поддержки пути ускоренного одобрения, предоставив рекомендации по усилению суррогатных данных в предстоящем BLA.
Вторая встреча в январе 2026 года касалась требований по химии, производству и контролю (CMC). FDA запросила одну партию квалификации производственного процесса лекарственного продукта (PPQ) на момент подачи BLA и данные из второй партии PPQ до середины цикла обзора. Чтобы учесть это требование, Spruce теперь ожидает подачи BLA в четвертом квартале 2026 года.
Spruce и FDA также согласовали начало необходимого подтверждающего исследования в период обзора BLA. Компания подчеркнула, что долгосрочные клинические данные показывают снижение CSF HS-NRE, связанное с значительными преимуществами в области когнитивных функций, коммуникации и приобретения моторных навыков у пациентов с MPS IIIB, смертельным педиатрическим нейродегенеративным заболеванием без одобренных терапий.
Генеральный директор Хавьер Сварцберг отметил конструктивное взаимодействие с агентством и указал, что переутверждение программы приоритета по редким педиатрическим заболеваниям до 2029 года восстанавливает ключевой стимул для разработки терапий для редких педиатрических состояний, что потенциально может принести пользу TA-ERT в случае одобрения.
Компания провела обратный сплит акций 1 к 75 8 июля 2025 года.
SPRB закрыл торги во вторник на уровне $58.25, снизившись на 12.14%. В предварительных торгах в среду SPRB вырос до $71.00, увеличившись на 21.90%.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод