Solid Biosciences получила одобрение FDA на статус лекарства для редких заболеваний для SGT-212 при атаксии Фридрейха.

(RTTNews) - Solid Biosciences Inc. (SLDB), разработчик лекарств для лечения нейромышечных и сердечно-сосудистых заболеваний, объявил, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статус Орфанного Лекарства для SGT-212 для лечения атаксии Фридрейха (FA).

Кроме того, Solid Biosciences также сообщила о завершении дозирования первого участника в FALCON, клиническом испытании фазы 1b, оценивающем SGT-212 для лечения FA. Начальные данные ожидаются во второй половине 2026 года, в зависимости от набора участников.

SGT-212 - это рекомбинантная генотерапия на основе AAV, которая использует двухмаршрутное введение для воздействия на ключевые неврологические, сердечные и системные проявления FA, которые приводят к заболеваемости и смертности.

Стоит отметить, что SGT-212 для атаксии Фридрейха уже получил статус Fast Track Designation 21 января 2025 года и статус Rare Paediatric Disease Designation от FDA 1 декабря 2025 года.

SGT-212 вводится пациентам с использованием двух согласованных методов доставки, включая первое инфузионное введение в интрадерматальные ядра (IDN), где SGT-212 вводится непосредственно в определенную область мозга, называемую зубчатыми ядрами мозжечка. После этого SGT-212 вводится через внутривенную (IV) инфузию в кровоток.

FALCON - это первое в мире открытое многоцентровое клиническое испытание фазы 1b для оценки безопасности и переносимости SGT-212 у участников в возрасте 18-40 лет с FA и гипертрофией сердца.

Атаксия Фридрейха или FA, которая затрагивает примерно 5000 человек в США и 15000 в Европе, вызвана генетической мутацией в гене FXN, которая снижает уровень фратаксина, белка, необходимого для нормальной функции митохондрий. В настоящее время FA не имеет лекарства; доступны только варианты лечения, модифицирующие течение болезни.

Другие кандидаты на генотерапию Solid Biosciences, нацеленные на редкие нейромышечные и сердечно-сосудистые заболевания, включают SGT-003 для мышечной дистрофии Дюшенна, SGT-501 для катехоламинергической полиморфной вентрикулярной тахикардии (CPVT), SGT-601 для дилатационной кардиомиопатии, опосредованной TNNT2, и другие фатальные генетические нейромышечные и сердечно-сосудистые заболевания.

SLDB закрыл торги в понедельник на уровне $5.24, снизившись на 0.95%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод