sNDA компании BIIB на более высокую дозу препарата для лечения СМА Spinraza получил CRL от FDA.

Biogen BIIB объявила, что FDA направила полный ответный документ (CRL) на ее дополнительную заявку на новое лекарственное средство (sNDA), в которой запрашивалось расширение метки для более высокой дозы известного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) Spinraza (nusinersen). Согласно CRL, FDA запросила обновление технической информации, которое должно быть добавлено в раздел Химия, Производство и Контроль (Chemistry, Manufacturing, and Controls) sNDA, не указывая на какие-либо недостатки, связанные с клиническими данными о высокодозном режиме. Компания планирует быстро повторно подать регуляторную заявку, основываясь на доступной информации для властей FDA. Похожая регуляторная заявка, запрашивающая одобрение для более высокой дозы Spinraza, также находится на рассмотрении в ЕС.

Новый режим более высокой дозы будет включать два начальных приема по 50 мг Spinraza с интервалом 14 дней, за которыми последует поддерживающая доза 28 мг, применяемая каждые четыре месяца. Текущий режим Spinraza требует четыре загрузочные дозы по 12 мг с интервалом 14 дней, за которыми следует поддерживающая доза 12 мг каждые четыре месяца. Новый режим дозирования, вероятно, снизит частоту введения по сравнению с текущим одобренным режимом, предлагая значительные клинические преимущества для людей, живущих с SMA. Регуляторные заявки Biogen поддерживаются данными из исследования фазы II/III DEVOTE, которое достигло своей основной цели – статистически значительного улучшения моторной функции у младенцев с SMA, получавших более высокую дозу Spinraza. По словам руководства, режим более высокой дозы препарата имеет потенциал замедлить нейродегенерацию быстрее за счет больших сокращений нейрофиламентов уже на 64-й день по сравнению с текущей одобренной дозой. Они считают, что поддержание более высокой дозы препарата со временем может привести к значительным клиническим преимуществам у младенцев с симптоматической SMA. Хотя FDA выдала CRL на sNDA, регуляторные заявки на одобрение более высокой дозы Spinraza находятся на рассмотрении в ЕС и некоторых других странах. Режим высоких доз Spinraza был недавно одобрен в Японии.

Акции Biogen потеряли 8,9% с начала года по сравнению с ростом в 4,3% в отрасли.

Spinraza, который был открыт и разработан совместно Biogen и Ionis Pharmaceuticals IONS, стал первым препаратом для лечения SMA, одобренным в Соединенных Штатах. Biogen и Ionis также реализуют Qalsody, который был одобрен FDA в апреле 2023 года для лечения бокового амиотрофического склероза, вызванного мутациями супероксиддисмутазы 1. Важно отметить, что после одобрения для показания SMA, Biogen лицензировала всемирные права на Spinraza от IONS и взяла на себя ответственность за его дальнейшую разработку и коммерциализацию.

Spinraza сталкивается с конкуренцией со стороны генной терапии Zolgensma компании Novartis NVS и Evrysdi от Roche RHHBY/PTC Therapeutics, обе из которых одобрены для показания SMA. Конкуренция со стороны препаратов NVS и RHHBY негативно сказывается на продажах Spinraza в Соединенных Штатах уже некоторое время. Из-за увеличения конкурентного давления продажи препарата Biogen снизились на 8,5% в течение второго квартала 2025 года. Biogen ожидает, что глобальные доходы от Spinraza останутся относительно стабильными в 2025 году, при этом доходы во второй половине года будут ниже, чем в первой половине из-за неблагоприятного времени поставок.

Biogen в настоящее время имеет рейтинг Zacks #3 (Удерживать). Вы можете увидеть полный список акций с рейтингом Zacks #1 (Сильная покупка) здесь.

Акции квантовых вычислений готовы к росту. Искусственный интеллект уже изменил инвестиционный ландшафт, и его слияние с квантовыми вычислениями может привести к самым значительным возможностям для накопления богатства нашего времени. Сегодня у вас есть возможность разместить свой портфель на переднем крае этой технологической революции. В нашем срочном специальном отчете "За пределами ИИ: Квантовый скачок в вычислительной мощности" вы узнаете о малоизвестных акциях, которые, по нашему мнению, выиграют гонку квантовых вычислений и принесут огромные прибыли ранним инвесторам.

Получите отчет бесплатно сейчас >>

Хотите узнать последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать "7 лучших акций на следующие 30 дней". Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет.

Novartis AG (NVS): Бесплатный отчет по анализу акций.

Biogen Inc. (BIIB): Бесплатный отчет по анализу акций.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод