Сможет ли Dyne достичь успехов и выполнить этапы в испытаниях по DMD и миотонической дистрофии?

(RTTNews) - Dyne Therapeutics Inc. (DYN), клиническая компания, разрабатывающая лечения для генетически обусловленных нейромышечных заболеваний, продвигает свои программы в области миотонической дистрофии и дистрофии Дюшена, стремясь к потенциальным коммерческим запускам к 2027 году. Миотоническая дистрофия типа 1 (DM1), также известная как заболевание с тройными повторами, вызывается дефектным геном DMPK. Ген DMPK дает инструкции для производства белка под названием миотоническая дистрофия протеинкиназа, который играет важную роль в развитии мышечных, сердечных и мозговых клеток. Слабость мышц по всему телу, миотония или трудности с расслаблением мышц в челюсти, языке, горле, нижней части руки и руке, респираторные проблемы и когнитивные дефициты - это некоторые из симптомов, связанных с DM1. Около 40,000 человек в США и примерно 55,000 человек в ЕС страдают от этого состояния. Программа компании по миотонической дистрофии типа 1 (DM1), DYNE-101, является исследовательским терапевтическим средством, которое оценивается в рамках глобального клинического испытания фазы I/II, названного ACHIEVE. В испытании ACHIEVE, результаты которого были представлены в прошлом мае, лечение с помощью DYNE-101 продемонстрировало последовательное, дозозависимое исправление сплайсинга, что привело к улучшению мышечной силы, функции и результатов, сообщенных пациентами. Регистрационная группа расширения испытания ACHIEVE с видео временем открытия руки (vHOT) в качестве первичной конечной точки, служащей в качестве промежуточной клинической конечной точки, набирает пациентов, ожидается, что набор будет завершен в следующем квартале (Q4, 2025). Эта группа ожидает набрать 60 участников, рандомизированных в соотношении 3:1 для получения DYNE-101 6.8 мг/кг каждые 8 недель (Q8W) или плацебо. Компания ожидает представить данные из регистрационной группы расширения испытания ACHIEVE к середине 2026 года для поддержки потенциальной подачи заявки на ускоренное одобрение в США для DYNE-101 при миотонической дистрофии типа 1 в конце 2026 года. Терапевтическое средство, разрабатываемое для дистрофии Дюшена (DMD), - это DYNE-251, которое тестируется в глобальном испытании фазы I/II для людей с DMD, у которых возможно пропускание экзона 51, названном DELIVER. DMD - это редкое генетическое заболевание мышц, вызванное мутацией в гене DMD на X-хромосоме. Этот ген регулирует производство дистрофина, белка, необходимого для здорового развития и функционирования мышц. У людей с DMD уровень дистрофина отсутствует или почти отсутствует, что вызывает постоянное повреждение мышечных клеток. В испытании фазы I/II DELIVER, результаты которого были представлены в прошлом сентябре, DYNE-251 достиг наивысшего уровня экспрессии дистрофина, зарегистрированного для терапии с пропусканием экзона 51, и улучшения в нескольких функциональных конечных точках среди нескольких групп, согласно данным компании. Испытание DELIVER также включает регистрационную группу расширения и полностью набрано 32 пациентами, данные из этой группы запланированы на конец 2025 года. Если все пойдет по плану, компания планирует подать заявку на BLA для ускоренного одобрения в США для DYNE-251 при DMD в начале 2026 года. В дополнение к клиническим программам компания имеет предклинический кандидат в лекарственные средства, DYNE-302, для фасциоскапулогумеральной мышечной дистрофии. Фасциоскапулогумеральная мышечная дистрофия (FSHD) - это редкое заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей скелетной мышцы, что вызывает глубокую слабость. FSHD затрагивает примерно 15,000 до 40,000 человек в США и около 20,000 до 50,000 человек в ЕС. Позиция по наличности Dyne завершила 30 июня 2025 года с наличными, эквивалентами наличности и рыночными ценными бумагами в размере 683.9 миллиона долларов. Обыкновенные акции Dyne начали торговлю на Nasdaq Global Select Market в четверг, 17 сентября 2020 года, под тикером "DYN", по цене 19 долларов за акцию. За последний год акции DYN торговались в диапазоне от 6.36 до 47.45 долларов. Акции закрылись на уровне 9.31 доллара в ходе торгов вчера (28 июля 2025 года), снизившись на 6.43%. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают взгляды Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод