Savara повторно подает BLA для MOLBREEVI при аутоиммунном ПАП.
(RTTNews) - Savara Inc. (SVRA) объявила, что повторно подала Заявку на лицензию биопрепарата в FDA на MOLBREEVI, свою исследуемую терапию, находящуюся на стадии клинических испытаний III фазы, с целью получения одобрения для лечения аутоиммунного легочного альвеолярного протеиноза (аутоиммунный PAP).
Аутоиммунный PAP - это редкое хроническое заболевание легких, характеризующееся аномальным накоплением сурфактанта в альвеолах. В здоровых легких сурфактант удаляется альвеолярными макрофагами, однако при аутоиммунном PAP антитела нейтрализуют гранулоцитарный макрофагальный колониестимулирующий фактор (GM-CSF), что нарушает функцию макрофагов. Это приводит к нарушению газообмена и симптомам, таким как одышка, кашель, усталость, а в тяжелых случаях - легочному фиброзу или необходимости в трансплантации.
MOLBREEVI (раствор для ингаляций молграмостима) - это рекомбинантный человеческий GM-CSF, доставляемый с помощью запатентованной системы небулайзеров eFlow компании PARI Pharma. Терапия разработана для восстановления функции макрофагов путем замены GM-CSF, что позволяет удалять избыток сурфактанта. Компания запросила Приоритетное рассмотрение для повторной подачи, что может ускорить принятие решения FDA.
Исследуемая терапия уже получила несколько регуляторных обозначений, включая Fast Track и Breakthrough Therapy от FDA, статус Лекарства-сироты от FDA и EMA, а также Innovation Passport и Promising Innovative Medicine от MHRA Великобритании. Эти обозначения подчеркивают значительные неудовлетворенные потребности и потенциальное влияние MOLBREEVI в лечении аутоиммунного PAP.
В мае этого года FDA отказалась принять BLA на MOLBREEVI, поданную в марте 2025 года, указав, что заявка была неполной для серьезного рассмотрения и запросила дополнительные данные по химии, производству и контролю.
Повторно поданная BLA устраняет проблемы, поднятые американским регулятором, а также отражает включение FUJIFILM Biotechnologies в качестве производителя активного вещества.
Если будет одобрено, MOLBREEVI станет первой целевой терапией для аутоиммунного PAP, предлагая пациентам вариант, изменяющий течение заболевания, помимо поддерживающей терапии и инвазивных процедур, таких как промывание легких.
SVRA торговалась в диапазоне от $1.89 до $7.01 за последний год. Акции закрылись на уровне $6.47, увеличившись на 6.94%.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод