Sangamo представит положительные данные исследования ST-920 при болезни Фабри на симпозиуме WORLD 2026.

(RTTNews) - Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO), компания в области геномной медицины, во вторник объявила о положительных данных из регистрационного исследования Phase 1/2 STAAR, оценивающего своего ведущего кандидата, исаралгаджен цивапарвовек, или ST-920, для лечения болезни Фабри. Обнадеживающие результаты ST-920 из регистрационного исследования Phase 1/2 STAAR включают положительный средний ежегодный оценочный коэффициент клубочковой фильтрации (eGFR) на 52 неделе среди всех пациентов, получавших дозу в исследовании, стабильную сердечную функцию в течение одного года и долговечность эффекта, с повышенной экспрессией активности альфа-галактозидазы A (a-Gal A), поддерживаемой до 4,5 лет. eGFR оценивает функцию почек в фильтрации отходов. Эти данные будут представлены на четырех платформенных презентациях и в сессиях постеров на 22-м Ежегодном Симпозиуме WORLD, который пройдет в Сан-Диего, штат Калифорния, с 2 по 6 февраля 2026 года. После этих новостей акции SGMO выросли на 7.74% на внебиржевом рынке до $0.42. Болезнь Фабри - это редкое генетическое заболевание, классифицируемое как связанное с X-резервуаром лизосомальное накопление. Люди с этим состоянием имеют недостаток или недостаточное количество фермента, называемого альфа-галактозидазой A (a-Gal A). Этот дефицит приводит к накоплению определенных жирных веществ в различных органах, вызывая широкий спектр симптомов и осложнений. Исаралгаджен цивапарвовек, также известный как ST-920, является инновационной генотерапией Sangamo, изучаемой в клинических испытаниях для лечения болезни Фабри. Исследование STAAR включало пациентов, которые проходили терапию замещения ферментов (ERT), ERT-псевдонаивных, определяемых как те, кто не получал ERT в течение шести и более месяцев, или ERT-наивных. Исследование Phase 1/2 STAAR завершено, и 32 пациента успешно перешли в исследование долгосрочного наблюдения. На дату отсечения данных 10 апреля 2025 года был зафиксирован положительный средний ежегодный коэффициент eGFR 1.965 мЛ/мин/1.73м2/год на 52 неделе среди всех 32 пациентов, получавших дозу, что указывает на улучшение функции почек. Более того, средний ежегодный коэффициент eGFR 1.747 мЛ/мин/1.73м2/год (95% ДИ: -0.106, 3.601) был зафиксирован для 19 пациентов, которые прошли 104 недели наблюдения. Стабильная сердечная функция наблюдалась в течение одного года, включая стабильность сердечной структуры среди клинических и демографических подгрупп. Кроме того, компания отметила, что долговечность эффекта была продемонстрирована с повышенной экспрессией активности альфа-галактозидазы A (a-Gal A), поддерживаемой до 4.5 лет у самого длительно леченного пациента, с другими клиническими преимуществами. Исаралгаджен цивапарвовек продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости в исследовании, без необходимости в предшествующей подготовке. FDA присвоила исаралгаджен цивапарвовеку статусорфанного препарата, Fast Track и RMAT для болезни Фабри. FDA предоставила регуляторный путь к ускоренному одобрению для исаралгаджен цивапарвовека, согласившись с тем, что данные из текущего исследования Phase 1/2 STAAR могут служить основной основой для одобрения в рамках Программы ускоренного одобрения, используя средний ежегодный коэффициент eGFR на 52 неделе в качестве промежуточной клинической конечной точки. В декабре 2025 года Sangamo начала поэтапную подачу BLA в FDA, запрашивая одобрение исаралгаджен цивапарвовека в рамках пути ускоренного одобрения для болезни Фабри. Согласно данным Grandview Research, мировой рынок лечения болезни Фабри был оценен в $2.54 миллиарда в 2023 году и, как ожидается, достигнет $4.93 миллиарда к 2030 году, растя на 9.9% CAGR с 2024 по 2030 год. "Мы рады, что начали поэтапную подачу BLA в FDA, запрашивая одобрение ST-920," сказала Натали Дюбуи-Стрингфелло, доктор философии, главный директор по развитию Sangamo. SGMO завершила торги во вторник на уровне $0.39, снизившись на 31.33%. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод