Rilzabrutinib от SNY получил статус орфанного лекарства в ЕС для заболевания, связанного с IgG4.

Sanofi SNY объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило статус orphan drug для своего исследуемого ингибитора BTK, рилзабрутиниба, для лечения заболевания, связанного с IgG4 (IgG4-RD).

IgG4-RD – это хроническое, иммунноопосредованное редкое состояние, которое может поражать несколько органов, вызывая воспаление, отеки и фиброз.

EMA предоставляет этот статус для поддержки разработки лекарств для редких расстройств, которые затрагивают не более 5 из 10 000 пациентов в ЕС.

Рилзабрутиниб в настоящее время оценивается в клиническом исследовании 2 фазы для IgG4-RD. Данные из него показали, что лечение рилзабрутинибом в течение 52 недель привело к снижению обострений заболевания, других маркеров заболевания и снижению потребности в глюкокортикоидах у данной группы пациентов.

FDA недавно предоставила статус orphan drug рилзабрутинибу для лечения IgG4-RD.

Кроме IgG4-RD, рилзабрутиниб также разрабатывается для лечения нескольких других редких заболеваний в Соединенных Штатах, ЕС и других странах.

Рилзабрутиниб SNY находится на рассмотрении в США для ITP

Sanofi разработала рилзабрутиниб для лечения иммунной тромбоцитопении (ITP), редкого аутоиммунного расстройства. Кандидат уже имеет статус orphan drug для показания ITP в Соединенных Штатах, ЕС и Японии.

Регуляторная заявка на получение разрешения на рилзабрутиниб для лечения ITP в настоящее время находится на рассмотрении в Соединенных Штатах. Окончательное решение FDA ожидается 29 августа 2025 года. Регуляторный орган ранее предоставил рилзабрутинибу статус fast-track для лечения ITP в Соединенных Штатах.

Кроме Соединенных Штатов, рилзабрутиниб также находится на рассмотрении в ЕС и Китае как потенциальное лечение для ITP.

FDA ранее предоставила статус orphan drug рилзабрутинибу для теплой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA) и серповидноклеточной болезни (SCD). Кандидат разрабатывается в клиническом исследовании средней стадии для лечения wAIHA, в то время как для SCD он пока не вступил в клиническую разработку.

Рилзабрутиниб был добавлен в портфель Sanofi с приобретением Principia Biopharma. Кандидат также разрабатывается в клинических исследованиях средней стадии для других аутоиммунных заболеваний, таких как астма и хроническая спонтанная крапивница.

Конкуренция SNY на целевом рынке

В случае потенциального одобрения рилзабрутиниб, вероятно, столкнется с конкуренцией со стороны существующих одобренных терапий на целевом рынке.

Rigel Pharmaceuticals RIGL в настоящее время продает Tavalisse (фостаматиниб) для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хронической ITP, которые не дали достаточного ответа на предыдущее лечение.

В первые шесть месяцев 2025 года RIGL зафиксировала 68,5 миллиона долларов США продаж Tavalisse, что на 44% больше по сравнению с предыдущим годом.

Тем временем, FDA одобрила Uplizna (ине-близумаб) компании Amgen для лечения взрослых с IgG4-RD в апреле 2025 года. После этого Uplizna стала первым и единственным препаратом, одобренным FDA для лечения IgG4-RD.

Uplizna была добавлена в портфель Amgen после приобретения Horizon Therapeutics в 2023 году. Uplizna также одобрена в Соединенных Штатах для лечения взрослых с редким аутоиммунным заболеванием, называемым спектром невромиелита оптика.

Смотрите наш %%CTA_TEXT%% отчет – бесплатно сегодня!

7 лучших акций на следующие 30 дней

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод