REGENXBIO сообщит результаты клинического испытания по дистрофии Дюшенна в начале второго квартала 2026 года.

(RTTNews) - Акции REGENXBIO Inc. (RGNX) выросли более чем на 20% и составляют $10.43 сегодня. Компания недавно представила финансовые результаты за четвертый квартал и полный год 2025 года, а также предоставила детали предстоящих этапов для своих исследовательских кандидатов в области редких заболеваний.

За четвертый квартал фирма сообщила о более значительном чистом убытке в $67.15 миллионов, или $1.30 на акцию, по сравнению с $51.19 миллиона, или $1.01 на акцию, в предыдущем году.

Выручка увеличилась до $30.34 миллионов в четвертом квартале 2025 года с $21.21 миллионов в предыдущем году.

За полный год 2025 года чистый убыток сократился до $193.88 миллионов или $3.76 на акцию с $227.10 миллионов, или $4.59 на акцию годом ранее.

Выручка за полный год составила $170.44 миллионов, по сравнению с $83.33 миллионов годом ранее.

Компания генерирует выручку, лицензируя свою платформу NAV Technology, включая лицензионные сборы, платежи за достижения и роялти на чистые продажи лицензированных продуктов, Zolgensma и Itvisma, а также лицензируя свою интеллектуальную собственность партнерам в рамках своих лицензионных и совместных соглашений с AbbVie и Nippon Shinyaku.

В мае 2019 года Zolgensma получила одобрение FDA для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) у детей младше двух лет, и с тех пор была одобрена в Европе, Японии и других странах.

А в ноябре 2025 года FDA одобрила Itvisma (онасемноген абепарвовек-браве) для лечения детей старше двух лет, подростков и взрослых с подтвержденной мутацией в гене выживания моторного нейрона 1 (SMN1), что делает её первой и единственной генной заменой, доступной для этой широкой популяции.

REGENXBIO продолжает получать роялти по продажам Zolgensma и Itvisma.

Портфель поздних стадий разработки компании включает следующее.

-RGX-202

RGX-202 разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

В январе 2026 года были представлены положительные данные о функциональности через 18 месяцев у пациентов, получавших ключевую дозу в фазе I/II клинического испытания AFFINITY DUCHENNE.

Компания планирует представить дополнительные данные о безопасности, биомаркерах и функциональности фазы I/II на Конференции по клиническим и научным вопросам MDA 11 марта 2026 года.

В начале второго квартала 2026 года REGENXBIO ожидает представить ключевые данные.

В середине 2026 года REGENXBIO планирует запросить встречу по предварительному BLA, чтобы согласовать с FDA подачу BLA.

В первой половине 2026 года запланированы дополнительные взаимодействия с FDA и Европейским медицинским агентством (EMA).

-Clemidsogene lanparvovec (RGX-121)

RGX-121 разрабатывается для мукополисахаридоза (MPS) типа II, также известного как синдром Хантера.

В феврале 2026 года FDA выдала полное ответное письмо (CRL) на BLA RGX-121.

REGENXBIO решает проблемы, поднятые в CRL, и планирует повторно подать BLA.

RGX-111 для лечения MPS I, также известного как синдром Гурлера. Оба RGX-121 и RGX-111 разрабатываются в партнерстве с Nippon Shinyaku.

Важно отметить, что в январе 2026 года FDA приостановила клинические испытания RGX-111 после предварительного анализа единственного случая новообразования (интравентрикулярная опухоль ЦНС) у участника, проходившего лечение в рамках исследования фазы I/II.

-Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314)

ABBV-RGX-314 разрабатывается для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии в сотрудничестве с AbbVie.

REGENXBIO ожидает представить ключевые данные вместе с AbbVie из ключевых испытаний ATMOSPHERE и ASCENT для ABBV-RGX-314 с использованием субретинальной доставки в четвертом квартале 2026 года.

Глобальные регуляторные заявки ожидаются в 2027 году, согласно информации компании.

ABBV-RGX-314 также исследуется для лечения диабетической ретинопатии, и REGENXBIO активирует клинические центры в США в рамках ключевого исследования фазы IIb/III NAAVIGATE.

Во втором квартале 2026 года REGENXBIO получит платеж в размере $100 миллионов от AbbVie после того, как первый пациент будет пролечен в фазе IIb.

NAAVIGATE — это многоцентровое, рандомизированное, слепое, контролируемое плацебо исследование фазы IIb/III для оценки безопасности и эффективности sura-vec у пациентов с непролиферативной диабетической ретинопатией (NPDR) без диабетического макулярного отека с центром (CI-DME).

Если все пройдет хорошо, после промежуточного анализа REGENXBIO и AbbVie начнут расширение фазы III, которое будет включать два испытания фазы III, включая испытание в США и параллельное глобальное испытание, проводимое AbbVie.

Что касается оценки Sura-vec для лечения влажной AMD (супрахороидальная доставка), набор участников завершен в исследовании фазы II AAVIATE.

По состоянию на 31 декабря 2025 года фирма сообщила о наличии денежных средств, эквивалентов наличных и рыночных ценных бумаг на сумму $240.9 миллионов, что, как ожидается, обеспечит финансирование операций до начала 2027 года.

RGNX торговался в диапазоне $5.03 и $16.19 за последний год. Акции закрылись на уровне $8.86 в пятницу.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод