REGENXBIO обрушилась после того, как FDA приостановило клинические испытания RGX-111 и RGX-121 для МПС I и II.
(RTTNews) - REGENXBIO Inc. (RGNX) в среду объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приостановило клинические испытания ее исследовательской генетической терапии RGX-111 для лечения мукополисахаридоза типа I, также известного как синдром Хурлера, после того как было зафиксировано потенциальное серьезное нежелательное событие у 5-летнего участника.
Кроме того, FDA также приостановило клинические испытания RGX-121 для лечения MPS II (синдрома Хантера), ссылаясь на схожесть продуктов, популяций участников и профилей риска в клинических исследованиях.
После этих новостей акции упали более чем на 20% до $10.73.
Эта приостановка клинических испытаний последовала за предварительным анализом единственного случая новообразования или интравентрикулярной опухоли ЦНС у участника, проходившего лечение в исследовании фазы I/II.
Случай новообразования был обнаружен во время планового МРТ мозга у пятилетнего участника, который получил интрацеребральный RGX-111 четыре года назад, несмотря на отсутствие симптомов.
Удаленная опухоль, которая прошла предварительный генетический анализ, была обнаружена с интеграцией генома AAV-вектора, ассоциированного с гиперэкспрессией протонкогена (PLAG1), который известен своей подверженностью хромосомным перестройкам.
В настоящее время проводится расследование, чтобы определить, связано ли нежелательное событие с препаратом.
Тем не менее, причинно-следственная связь не установлена, и участник остается без симптомов, при этом лечащий врач отметил положительный прогресс в развитии.
Не было зарегистрировано дополнительных случаев новообразований среди девяти других участников, прошедших лечение RGX-111, или среди 32 участников, прошедших лечение RGX-121.
RGX-111 предназначен для использования AAV9-вектора для доставки гена альфа-L-идуронидазы (IDUA) в центральную нервную систему и получил от FDA статус orphan drug product, rare pediatric disease и Fast Track для мукополисахаридоза типа I.
Мукополисахаридоз типа I (MPS I) - это редкое аутосомно-рецессивное генетическое заболевание, вызванное дефицитом лизосомного фермента альфа-L-идуронидазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов, таких как гепарансульфат, в различных тканях. Это накопление может приводить к дисфункции клеток, тканей и органов, включая когнитивные нарушения и проблемы с дыханием.
RGX-121 - это потенциальная однократная генетическая терапия для лечения мальчиков с MPS II, предназначенная для доставки гена идуронат-2-сульфатазы (IDS) в центральную нервную систему.
RGX-121 получил статус Orphan Drug Product, Rare Pediatric Disease, Fast Track и Regenerative Medicine Advanced Therapy от FDA, а также классификацию как продвинутые терапевтические лекарственные средства от Европейского агентства по лекарственным средствам.
MPS II, или синдром Хантера, - это редкое, рецессивное заболевание, связанное с Х-хромосомой, вызванное дефицитом лизосомного фермента I2S, что приводит к накоплению гликозаминогликанов, включая гепарансульфат в тканях, что в конечном итоге приводит к дисфункции клеток, тканей и органов, а также центральной нервной системы.
"Это отдельные терапии, и положительный профиль безопасности RGX-121 у более чем 30 пациентов, прошедших лечение, включая тех, кто получал препарат почти семь лет назад, остается неизменным," - сказал Курран Симпсон, президент и CEO REGENXBIO.
Он также добавил, что RGX-121 представляет собой возможность решить срочную и значительную неудовлетворённую медицинскую потребность в этом ультра-редком сообществе, и продолжающаяся задержка означает продолжающееся нейроразвитие в упадке у мальчиков с MPS II.
REGENXBIO ещё не получила полный официальный документ о приостановке клинических испытаний и ожидает дополнительных деталей от FDA.
RGNX торговался в диапазоне от $5.03 до $16.19 в течение последнего года.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод