Regeneron (REGN)/ Alnylam Сообщают о многообещающих данных исследования NASH

Regeneron Pharmaceuticals REGN и ее партнер Alnylam Pharmaceuticals ALNY представили передовые данные из своего предварительного исследования фазы I, которое поддержало продвижение ALN-HSD для лечения неалкогольного стеатогепатита (NASH).

ALN-HSD - это исследовательский RNAi-терапевтический препарат, нацеленный на HSD17B13. НАСГ - это прогрессирующая форма неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП), характеризующаяся чрезмерным накоплением жира в печени, сопровождающимся воспалением и фиброзом, которые могут прогрессировать до цирроза, печеночной недостаточности, рака и смерти.

Regeneron заключил соглашение о сотрудничестве с Alnylam в 2018 году для совместной разработки и коммерциализации препаратов для РНК-интерференции ("RNAi") для лечения НАСГ и потенциально других сопутствующих заболеваний. Разработка ALN-HSD является частью вышеупомянутого сотрудничества.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование I фазы с однократной возрастающей дозой (САД) и многократной дозой (МД). В исследовании оцениваются безопасность, переносимость, фармакокинетические (PK) и фармакодинамические (PD) эффекты ALN-HSD для лечения НАСГ.

Первичной конечной точкой исследования, оценивающего ALM-HSD, является частота нежелательных явлений, наблюдаемых у испытуемых. Вторичные и исследовательские конечные точки включают характеристику PK ALN-HSD в плазме и моче и оценку PD-эффекта препарата.

Исследование оценивало ALN-HSD в двух частях - в виде однократной возрастающей дозы 25, 100, 200, 400 или 800 мг ALN-HSD у здоровых взрослых добровольцев (часть А) и в виде многократных доз 25, 200 или 400 мг ALN-HSD у взрослых пациентов с НАСГ (часть Б).

Часть А исследования завершена, после чего ALN-HSD в настоящее время изучается у взрослых пациентов с НАСГ (Часть В).

Когорта части В исследования, оценивающая дозы ALN-HSD в дозах 200 мг и 400 мг, завершила шесть месяцев. В когортах группы В (200 мг и 400 мг) ALN-HSD демонстрировал надежный нокдаун цели и снижал активность печеночных ферментов, а также показатель активности неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП), полученный при биопсии, у испытуемых по сравнению с плацебо. Остальные когорты части В изучают более низкую дозу или более позднюю точку биопсии для кандидата.

По данным компании, исследование не проводилось для достижения какой-либо статистической значимости конечных точек. Тем не менее, на сегодняшний день ALN-HSD продемонстрировал обнадеживающий профиль переносимости и безопасности у испытуемых.

Наиболее распространенным побочным эффектом, о котором сообщалось в когорте части А исследования, оценивающего ALN-HSD у здоровых взрослых, была реакция в месте инъекции у пяти пациентов, которая была легкой по тяжести.

Хоу

Источник nasdaq.com, автоматический перевод