Препарат Vertex (VRTX) CF Получил Расширенную маркировку FDA для малышей
Vertex Pharmaceuticals VRTX объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило расширенное применение своего препарата от муковисцидоза (CF) Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) у детей в возрасте от 12 месяцев до менее чем 24 месяцев.
Одобрение распространяется на лечение МВ у детей младшего возраста, гомозиготных по мутации F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR).
Одобрение Orkambi основано на данных исследования III фазы, в котором оценивался препарат у участников в возрасте от одного года до менее чем двух лет в течение 24-недельного периода. Данные исследования показали, что участники, получавшие Оркамби, продемонстрировали профиль безопасности и фармакокинетику, идентичные тем, которые наблюдались у пациентов в возрасте двух лет и старше, получавших препарат.
Дополнительные данные исследования также показали, что Orkambi обладает потенциалом для модификации заболевания CF, включая снижение концентрации хлоридов в поте.
До расширения маркировки Orkambi уже был одобрен FDA для лечения МВ у людей в возрасте двух лет и старше с двумя копиями мутации F508del.
Vertex ожидает, что расширение лейбла позволит компании лечить почти 300 детей, страдающих МВ.
Акции Vertex выросли на 28,0% с начала года против снижения на 24,3% в отрасли.
Источник изображения: Zacks Investment Research
МВ - это редкое генетическое заболевание, которое поражает множество органов, включая сердце, печень и легкие. Это вызвано отсутствием или нехваткой белка CFTR, что приводит к плохому поступлению соли и воды в клетки нескольких органов и из них.
Такие последовательные положительные одобрения регулирующих органов привели к увеличению числа пациентов, имеющих право на получение одобренных Vertex лекарств за последние 2-3 года. Все эти одобрения привели к увеличению доходов от продукции Vertex.
В настоящее время CF является ключевым направлением деятельности Vertex. Ведущими продуктами компании на рынке являются Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor), Symdeko/Symkevi (tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) и Kalydeco (ivacaftor), которые в совокупности одобрены для лечения более 83 000 человек с МВ в Северной Америке, Европе и Австралии.. В первом полугодии 2022 года компания получила 4,3 миллиарда долларов дохода от продаж продуктов CF, что на 22% больше, чем за аналогичный период прошлого года.
Вершина Фармацевтическими Заложена Цена
Рейтинг Закса и акции, которые следует учитывать
Вершина в настоящее время имеет ранг Закса #3 (Удержание). Некоторые акции с более высоким рейтингом в общем секторе здравоохранения включают Agenus AGEN, Morphic MORF и
Источник nasdaq.com, автоматический перевод