Препарат TRYNGOLZA от Ionis Pharma получил одобрение FDA на лечение Генетических заболеваний

(RTTNews) - Ionis Pharmaceuticals Inc. Компания (IONS) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило ТРИНГОЛЬЗУ (олезарсен) в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с семейным синдромом хиломикронемии (FCS), редкой генетической формой тяжелой гипертриглицеридемии (sHTG), которая может привести к потенциально опасному для жизни острому панкреатиту.

TRYNGOLZA - это первый в истории одобренный FDA препарат, который значительно снижает уровень триглицеридов у взрослых с ФКС и обеспечивает клинически значимое снижение АД при применении в сочетании с соответствующей диетой (менее 20 граммов жира в день или равное ему). Препарат ТРИНГОЛЬЗА вводится самостоятельно с помощью автоинъектора один раз в месяц.

Одобрение FDA было основано на положительных результатах клинического исследования Balance фазы 3 у взрослых пациентов с генетически идентифицированными FCS и уровнем триглицеридов натощак, превышающим или равным 880 мг/дл. В исследовании Balance прием ТРИНГОЛЗЫ в дозе 80 мг продемонстрировал статистически значимое среднее снижение уровня триглицеридов с поправкой на плацебо на 42,5% по сравнению с исходным уровнем за шесть месяцев (р=0,0084). Снижение уровня триглицеридов по сравнению с исходным уровнем за 12 месяцев было еще более значительным, и препарат ТРИНГОЛЗА достиг среднего уровня триглицеридов с поправкой на плацебо на 57%.

Препарат ТРИНГОЛЗА будет доступен в США до конца года.

Чтобы узнать больше о новостях здравоохранения, посетите сайт rttnews.com.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод