Препарат Capricor Deramiocel Получил Статус Орфанного Препарата и ATMP От Европейского Агентства По Лекарственным Средствам Для Лечения МДД

(RTTNews) - Биотехнологическая компания Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR), занимающаяся клиническими исследованиями, в среду объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency) присвоило статус орфанного препарата и лекарственного средства для усовершенствованной терапии (ATMP) своему ведущему активу, компании Deramiocel, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

МДД - это генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей слабостью и хроническим воспалением скелетных, сердечных и дыхательных мышц, при этом средний возраст смертности составляет около 30 лет. В настоящее время в Соединенных Штатах зарегистрировано от 15 000 до 20 000 человек, страдающих МДД.

Дерамиоц состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосферы (CDC), популяции стромальных клеток, которые, как было показано в доклинических и клинических исследованиях, оказывают мощное иммуномодулирующее, антифибротическое и регенеративное действие при дистрофинопатии и сердечной недостаточности. В настоящее время Дерамиоц находится на стадии 3-й фазы клинических разработок.

Ранее FDA присвоило препарату статус орфанного препарата и продвинутой терапии в области регенеративной медицины (RMAT).

Присвоение Deramiocel статуса орфанного лекарственного средства и ATMP от EMA в Европе обеспечивает ему 10-летнюю эксклюзивность на рынке после утверждения, а также значительно сниженные нормативные сборы, поддержку и содействие в разработке клеточных методов лечения.

В США компания начала подачу заявки на получение постоянной лицензии на биологические препараты, чтобы получить полное одобрение FDA на применение препарата Дерамиоцел для лечения пациентов с МДД-кардиомиопатией, основанное на результатах испытаний HOPE-2 и HOPE-2 open-label extension (OLE) второй фазы. Ожидается, что полная подача заявок будет завершена к концу этого года.

Также следует отметить запатентованную компанией StealthX вакцину на основе экзосом для профилактики SARS-CoV-2, которая в настоящее время находится в процессе производства и которую планируется доставить в Национальный институт аллергии и инфекционных заболеваний (NIAID) в первом квартале 2025 года.

Акции CAPR закрылись на торгах в среду на уровне 18,92 доллара, что на 2,49 процента выше по сравнению с Nasdaq.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, принадлежат автору и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод