Precision BioSciences получила статус редкого заболевания для терапии Дюшенна мышечной дистрофии.

(RTTNews) - Precision BioSciences, Inc. (DTIL) в среду сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ей статус Редкого детского заболевания для кандидата на генную терапию PBGENE-DMD, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), генетического расстройства, характеризующегося прогрессирующей деградацией мышц и слабостью. С этим статусом Precision может иметь право на получение Ваучера приоритетного обзора, если PBGENE-DMD будет одобрен FDA. Этот ваучер можно использовать для сокращения времени обзора FDA для другого продукта или продать другой компании. Завершаются токсикологические исследования, позволяющие подать заявку на IND, для PBGENE-DMD, первые данные ожидаются в 2026 году. "Наша программа PBGENE-DMD, являющаяся первой в своем классе и использующая уникальные возможности нашей платформы редактирования генов ARCUS для эксцизии экзонов 45-55 гена дистрофина, имеет потенциал для обеспечения значительного улучшения и долгосрочной функциональной пользы для до 60% пациентов с DMD," сказала Синди Этвелл, директор по развитию и бизнесу Precision BioSciences. Мнения и взгляды, изложенные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод