Precision BioSciences получила от FDA статус редкого заболевания у детей для PBGENE-DMD

(RTTNews) - Precision BioSciences, Inc. (DTIL) объявила в среду, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США, или FDA, предоставило статус редкого детского заболевания для PBGENE-DMD, экспериментальной терапии геномного редактирования компании для лечения мышечной дистрофии Дюшена, или DMD.

PBGENE-DMD - это программа редактирования генов in vivo на доклинической стадии, использующая собственную платформу ARCUS компании Precision.

Терапия предназначена для вырезания экзонов 45-55 гена дистрофина с помощью одной дозы, доставленной через AAV, с целью восстановления почти полного выражения белка дистрофина.

Согласно информации компании, терапия может принести пользу до 60 процентов пациентов с DMD, редким и угрожающим жизни нейромышечным заболеванием, которое затрагивает примерно 15,000 человек в США, в основном мальчиков младше 18 лет.

В доклинических исследованиях PBGENE-DMD продемонстрировала устойчивое выражение дистрофина в скелетной и сердечной мышцах, а также в спутниковых стволовых клетках мышц, которые, как считается, важны для долгосрочного терапевтического эффекта.

С этим назначением Precision может иметь право получить Приоритетный Ревью Ваучер, или PRV, после одобрения FDA для PBGENE-DMD.

PRV может быть использован для ускорения обзора FDA другой терапии или продан другим спонсорам в качестве источника недилютивного финансирования.

Precision BioSciences отметила, что продолжаются токсикологические исследования, позволяющие подать заявку на IND, и ожидаются первые клинические данные в 2026 году.

Главный директор по развитию и бизнесу Синди Этвелл заявила, что это назначение подчеркивает значительную неудовлетворенную потребность в DMD и поддерживает дифференцированные возможности платформы ARCUS.

Синди подтвердила, что PBGENE-DMD предназначена для постоянного редактирования ДНК пациента, чтобы обеспечить производство функционального белка дистрофина.

В настоящее время акции DTIL торгуются по цене 4,43 доллара, что на 2,84 процента ниже на Nasdaq.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод