ПОНИМАНИЕ - Что происходит, когда генной терапии стоимостью 2 миллиона долларов недостаточно
*
Zolgensma запустили как возможное "лекарство", теперь результаты рисуют
более детальную картину
*
Неврологи говорят, что положительные результаты, но количество дополнительных методов лечения увеличивается
*
Когда-то это был самый дорогой препарат в мире, и это вызывает вопросы к
другим методам генной
терапии
Автор: Дина Бисли
ЛОС-АНДЖЕЛЕС, 12 августа (Рейтер) - У трехмесячного малыша Бена Кучке была
диагностирована спинальная мышечная атрофия, редкое
наследственное заболевание, которое является ведущей генетической причиной смерти
в младенчестве во всем мире. Из-за этого дети становятся слишком слабыми, чтобы ходить, говорить,
глотать или даже дышать.
Поэтому, когда в 2021 году его родители услышали о Zolgensma –
одноразовой терапии стоимостью в миллионы долларов, которая обещает
заменить гены, необходимые организму для управления мышцами, – у них были
большие надежды.
Они были разочарованы.
После лечения с помощью терапии стоимостью 2,25 миллиона долларов в возрасте почти
восьми месяцев Бен смог поднять голову на несколько
секунд – важная веха,
сообщила агентству Рейтер его мать Элизабет Кучке. Но он так и не научился переворачиваться или сидеть
, и через несколько недель врачи порекомендовали семье добавить
еще одно лекарство, чтобы помочь ему.
"Я просто начала волноваться", - сказала она из их дома в
Бервин, Иллинойс. "Ему не становилось хуже, но
мы наблюдали постепенный прогресс... этого больше не происходило".
Бен - один из растущего числа пациентов со спинальной
мышечной атрофией (СМА), чьи врачи обращаются к дополнительным
препаратам в дополнение к генной терапии, сообщили шесть ведущих неврологов США.
Агентство Рейтер.
По словам экспертов по ценообразованию на лекарства, их опыт поднимает более широкие вопросы, связанные с
появлением на рынке других дорогостоящих методов генной терапии, иногда после
ускоренного одобрения регулирующими органами.
Zolgensma, запущенный в 2019 году швейцарской медицинской группой
Новартис, как "потенциальное лекарство" от СМА, в то время был самым дорогим
препаратом в мире.
Генная терапия работает путем замены генов –
схемы развития организма. Ген, поставляемый
Zolgensma, предписывает организму вырабатывать белок, жизненно важный для контроля мышц.
Другие методы лечения СМА необходимо принимать постоянно, но
Цена Zolgensma была оправдана надеждами на то, что этот революционный
подход сможет победить болезнь раз и навсегда.
По данным IQVIA Institute for Human Data Science, Золгенсма была назначена более чем 3000 детям по всему
миру, а объем продаж в 2022 году составил 1,4 миллиарда долларов, что составляет 91%
продаж генной терапии
во всем мире. В США, где расходы покрываются
государственными программами здравоохранения, такими как Medicaid, а также priv
Источник nasdaq.com, автоматический перевод