Palvella выросла на 25% после того, как исследование Фазы 3 QTORIN в отношении микрокистозных лимфатических мальформаций достигло целей.

(RTTNews) - Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) выросла более чем на 25% в предторговой сессии после того, как компания сообщила о положительных итоговых результатах своего ключевого клинического исследования Phase 3 SELVA, оценивающего гель QTORIN с 3.9% ангиомиоцином для микрокистозных лимфатических мальформаций.

Микрокистозные лимфатические мальформации - это редкие, хронически обессиливающие генетические состояния, вызванные дисрегуляцией пути PI3K/mTOR. Пациенты часто сталкиваются с постоянным утечкой лимфы, кровотечениями, рецидивирующими инфекциями и функциональными нарушениями. Поскольку не существует одобренных FDA терапий, варианты лечения остаются ограниченными для оценочных 30,000 затронутых лиц в США.

Исследование SELVA, одноармное, контрольное по базовым показателям исследование Phase 3, оценивало ежедневный прием QTORIN ангиомицина у людей в возрасте от трех лет и старше. Из 51 участника, зарегистрированных в исследовании, 49 в возрасте шести лет и старше составили популяцию по намерению лечить. Исследование достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значительное улучшение по глобальной оценке микрокистозных лимфатических мальформаций (mLM-IGA) со средним изменением +2.13.

Терапия также достигла статистической значимости по своей ключевой вторичной конечной точке — слепой многокомпонентной статической шкале mLM, которая улучшилась на 3.36 пункта. Все четыре дополнительных вторичных конечных точки, включая меры глобального впечатления, сообщаемые пациентами, и шкалы тяжести, оцененные клиницистами, также достигли статистической значимости.

На 24-й неделе 95% участников в возрасте шести лет и старше, завершивших оценочный период эффективности, достигли как минимум однопунктного улучшения по mLM-IGA, и 86% были оценены как "Значительно улучшено" или "Очень значительно улучшено."

QTORIN ангиомицина был хорошо переносим, серьезные нежелательные явления, связанные с препаратом, не сообщались. Уровни системного ангиомицина оставались ниже 2 ng/mL на всех временных точках. Из 50 участников, начавших лечение, 88% завершили 24-недельный период оценки эффективности, и 98% подходящих участников решили продолжить участие в текущем расширенном исследовании.

Основываясь на этих результатах, Palvella планирует подать NDA в FDA США во второй половине 2026 года, что может позволить QTORIN ангиомицина стать первой терапией, одобренной FDA для микрокистозных ЛМ, уже в 2027 году.

PVLA торговалась в диапазоне от $18.23 до $114.69 за последний год. Акции закрылись на уровне $87.84 в понедельник, увеличившись на 2.54%. В предторговой сессии во вторник акции выросли на 25% до $110.62.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод