Означает ли ускоренное получение сертификата FDA, что акции Regenxbio можно купить сейчас?
Regenxbio (NASDAQ: RGNX) - биотехнологическая компания клинической стадии, специализирующаяся на генной терапии на основе своей технологической платформы NAV. Во вторник компания продвинулась на шаг вперед со своим "планом 5x25" по превращению пяти имеющихся в ее распоряжении методов лечения в рыночные продукты к 2025 году.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило ускоренное обозначение препарату Regenxbio RGX-202, потенциальной одноразовой генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Не существует известного лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна, наиболее распространенной формы мышечной дистрофии, которая вызывает мышечную слабость и потерю мышечной массы. Заболевание вызвано генетической мутацией, которая нарушает выработку дистрофина, белка, защищающего мышечные волокна от разрушения. Мышечная дистрофия Дюшенна в основном поражает мальчиков и встречается у 1 из 3500-5000 новорожденных, по данным Johns Hopkins Medicine.
Как это обозначение помогает Regenxbio?
Есть два способа, которыми новости помогают компании.
На фоне неутешительных финансовых показателей акции упали почти на 40% за последние 12 месяцев, поэтому позитивные новости должны поднять акции, хотя пока они не сильно подскочили. Это обозначение также могло бы сэкономить компании деньги. Назначение fast track предназначено для ускорения процесса утверждения методов лечения, которые удовлетворяют неудовлетворенным потребностям в лечении серьезных или угрожающих жизни состояний. Это могло бы помочь Regenxbio быстрее разработать препарат и, возможно, быстрее вывести его на рынок. RGX-202 приступил к испытаниям фазы 1/2, первоначальные данные испытаний ожидаются во второй половине 2023 года.
У Regenxbio в разработке девять программ, но ни одной из них не продается на рынке. Компания получает лицензионные платежи за лечение мышечной дистрофии позвоночника Zolgensma (которое стоит более 2 миллионов долларов на пациента), поскольку Novartis использует технологию NAV от Regenxbio и вектор AAV9, связанный с аденоассоциированным вирусом (AAV), для доставки терапии, в основном используя реинжинирированные вирусы для передачи новых генетических инструкций клеткам.
Хотя многие заболевания, над которыми работает Regenxbio, редки, у некоторых из них на удивление большая потенциальная популяция пациентов. Компания получает значительный доход от сотрудничества с AbbVie за RGX-314, потенциальную одноразовую генную терапию для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (AMD) и диабетической ретинопатии, над которой компании сотрудничают. ВМД поражает более 2 миллионов человек, и ежегодно в США регистрируется 200 000 новых случаев; диабетическая ретинопатия (ДР) является основной причиной предотвратимой слепоты. По словам жеребца
Источник nasdaq.com, автоматический перевод