Orladeyo оральные гранулы компании BioCryst получили одобрение FDA для пациентов с HAE в возрасте от 2 до 12 лет.

(RTTNews) - BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) объявила, что FDA одобрило оральные гранулы Orladeyo для профилактического лечения наследственного ангиоэдемы (HAE) у педиатрических пациентов в возрасте от 2 до 12 лет.

HAE - это редкое генетическое заболевание, которое часто проявляется в детстве, при этом около 40% пациентов испытывают свою первую атаку к 5 годам. Это заболевание непредсказуемо, изнурительно и потенциально угрожает жизни, значительно влияя на повседневную жизнь детей и их семей.

Orladeyo или беротралстат - это оральный ингибитор плазменного калликреина, принимаемый один раз в день, предназначенный для предотвращения атак HAE. Новая форма гранул предоставляет удобный способ введения для детей.

Одобрение FDA для заявки на новое лекарственное средство было поддержано промежуточными данными из клинического испытания APeX-P, крупнейшего исследования на сегодняшний день, оценивающего долгосрочную профилактическую терапию для педиатрического HAE.

Компания сообщила, что Orladeyo хорошо переносится, продемонстрировал стабильный профиль безопасности и привел к ранним и устойчивым сокращениям ежемесячной частоты атак. Наиболее распространенным неблагоприятным событием, связанным с лечением, была назофарингит.

Это педиатрическое одобрение является дополнением к более раннему разрешению FDA для Orladeyo в декабре 2020 года для пациентов старше 12 лет, терапия теперь доступна более чем в 45 странах мира.

Регуляторные документы для оральной гранульной формы также были поданы в Европейское агентство по лекарственным средствам и японскую PMDA, с дополнительными подачами, запланированными в Канаде и других регионах.

Orladeyo принес $159.1 миллиона чистой выручки в третьем квартале 2025 года, что на 37% больше по сравнению с прошлым годом.

В первую неделю ноября BioCryst повысила свой прогноз по выручке за полный 2025 год для Orladeyo до уровня от $590 миллионов до $600 миллионов. Продажи в США составили около 89% от глобальной выручки в квартале.

BCRX торговался в диапазоне от $6.00 до $11.31 за последний год. Акции закрылись на уровне $7.58 в вчерашних торгах, снизившись на 1.04%.

Мнения и взгляды, выраженные в данном документе, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод