Обзор запасов биотехнологий: BLUE, CRSP и VRTX получили одобрение на генную терапию, ACAD в курсе патентных новостей
Это была напряженная неделя для биотехнологического сектора, с важными разрешениями на лечение и другими обновлениями на конвейере. Довольно много компаний представили важные обновления о своих ключевых кандидатах. Среди них акции Vertex VRTX достигли рекордно высокого уровня благодаря позитивным новостям из исследования II фазы о кандидате на обезболивание и сделке по редактированию генов.
Краткое изложение самых важных новостей недели:
Одобрение FDA для терапии SCD от bluebird: bluebird bio, Inc. BLUE получила одобрение FDA на свою третью генную терапию, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), для лечения серповидно-клеточной анемии (ВСС) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых в анамнезе были вазоокклюзионные явления (VOEs). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило lovo-cel под торговой маркой Lyfgenia.
Маркировка терапии основана на данных пациентов из исследования фазы I/II HGB-206. Данные о безопасности, подтверждающие применение, включают данные 54 пациентов, которые начали сбор стволовых клеток. Эффективность генной терапии была подтверждена данными, полученными от 36 пациентов в исследовании I/II фазы HGB-206, группа C, после усовершенствований в лечении и производственных процессах, внесенных в ходе программы клинических разработок.
Данные показали, что у 32 пациентов можно было оценить конечные точки полного разрешения проблем и тяжелых состояний в течение 6-18 месяцев после инфузии, включая восемь пациентов подросткового возраста. Тяжелые вазоокклюзионные явления были устранены у 94% пациентов в этой когорте, а у 88,2% вообще не наблюдалось VOE.
Однако акции bluebird снизились, несмотря на получение одобрения FDA на lovo-cel. В первую очередь это связано с предупреждением о гематологических злокачественных новообразованиях, прилагаемым к этикетке Lyfgenia.
Vertex и CRISPR получили одобрение FDA: Vertex Pharmaceuticals Inc. VRTX и CRISPR Therapeutics CRSP объявили, что FDA одобрило Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) для лечения ВСС у пациентов в возрасте 12 лет и старше с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами (ЛОС). Согласно заявлениям компаний, Casgevy стал первой терапией для редактирования генов на основе CRISPR, одобренной в Соединенных Штатах.
Vertex возглавляет глобальную разработку, производство и коммерциализацию Casgevy в партнерстве с CRISPR Therapeutics. Vertex произведет промежуточный платеж CRISPR в размере 200 миллионов долларов после одобрения Casgevy Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, который будет капитализирован и амортизирован в составе себестоимости продаж.
Компания Vertex также объявила о положительных результатах исследования средней стадии дозирования VX-548 у людей с болезненной диабетической периферической нейропатией (DPN). VX-548 - исследуемый пероральный селективный ингибитор NaV1.8, который
Источник nasdaq.com, автоматический перевод