NTLA начинает исследование III фазы по кандидату на наследственный ангионевротический отек

Intellia Therapeutics, Inc. NTLA объявила о начале ключевого исследования III фазы HAELO, посвященного оценке NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека (HAE).

В глобальном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании будет проведена оценка безопасности и эффективности NTLA-2002 у взрослых с HAE I или II типа. Основной целью исследования является наблюдение за изменением числа приступов ГЭРБ с пятой по 28-ю неделю лечения.

В настоящее время в рамках исследования проводится скрининг пациентов.

С начала года акции Intellia упали на 41,5% по сравнению с падением в отрасли на 2,8%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Подробнее о проекте NTLA по редактированию генов NTLA-2002

NTLA-2002 - это экспериментальная однократная терапия для редактирования генов CRISPR/Cas9 от Intellia, которая разрабатывается как одноразовое средство для лечения HAE. Это редкое генетическое заболевание, характеризующееся тяжелыми воспалительными процессами в различных органах и тканях организма, которые могут быть болезненными и даже опасными для жизни.

Несмотря на современные методы лечения, которые требуют постоянного применения для контроля заболевания, приступы HAE все еще случаются. NTLA-2002 направлена на предотвращение приступов HAE путем подавления активности калликреина в плазме крови.

Ранее данные продолжающегося исследования I/II фазы показали, что лечение однократной дозой NTLA-2002 может привести к полному излечению - больше не будет приступов, а также не потребуется дальнейшее лечение.

В июне компания объявила об обнадеживающих долгосрочных данных, полученных в ходе первой фазы ее исследования, посвященного оценке эффективности NTLA-2002 в лечении HAE.

Исследования по еще одному кандидату NTLA - NTLA-2001, продвигаются успешно

Intellia сотрудничает с Regeneron Pharmaceuticals REGN в разработке своего экспериментального препарата для редактирования генома in vivo, NTLA-2001.

NTLA-2001 является частью соглашения компании о совместной разработке и продвижении с Regeneron. В то время как NTLA является ведущей стороной в сделке по NTLA-2001, REGN разделяет 25% затрат на разработку и коммерческой прибыли.

NTLA-2001 изучается по двум показаниям: транстиретиновый (ATTR) амилоидоз с полинейропатией (ATTRv-PN) и АТТ-амилоидоз с кардиомиопатией (ATTR-CM).

В рамках продолжающегося исследования MAGNITUDE III фазы проводится оценка NTLA-2001 для лечения амилоидоза ATTR с кардиомиопатией. Если данные исследования MAGNITUDE окажутся положительными, это позволит подать заявку в международные регулирующие органы на NTLA-2001.

Intellia также планирует к концу 2024 года начать ключевое исследование III фазы, в котором оценивается эффективность NTLA-2001 в качестве однократной терапии при ATTRv-PN.

Zacks Rank & Stocks от NTLA для

Источник nasdaq.com, автоматический перевод