NTLA начинает дозировать в рамках основного исследования по кандидату на наследственный ангионевротический отек

Intellia Therapeutics (NTLA) объявила, что она ввела дозу первому пациенту в рамках III фазы исследования HAELO, в ходе которого оценивался NTLA-2002, новый метод редактирования генов CRISPR in VIVO для лечения наследственного ангионевротического отека (HAE).

Акции компании выросли на 10,8% 22 января после публикации новостей.

В рамках глобального двойного слепого плацебо-контролируемого исследования HAELO будет проведена оценка безопасности и эффективности NTLA-2002 у взрослых с HAE I или II типа. Ключевой целью исследования является наблюдение за изменением числа приступов ГЭРБ с пятой по 28-ю неделю лечения.

Ожидается, что регистрация пациентов для участия в исследовании будет завершена во второй половине 2025 года. Intellia планирует подать заявку на получение лицензии на производство биологических препаратов по стандарту NTLA-2002 в Китае в 2026 году. После возможного одобрения компания планирует запустить NTLA-2002 в Соединенных Штатах в 2027 году.

В октябре 2024 года NTLA инициировала исследование HAELO, посвященное NTLA-2002 для лечения HAE.

Несмотря на существующие методы лечения, которые требуют постоянного применения для контроля заболевания, приступы HAE все еще случаются. Программа NTLA-2002 направлена на предотвращение HAE-атак путем подавления активности калликреина в плазме крови.

За прошедший год акции Intellia упали на 56,1% по сравнению с падением в отрасли на 12%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

NTLA разрабатывает еще одного кандидата NTLA-2001

Помимо NTLA-2002, Intellia разрабатывает свой исследовательский кандидат для редактирования генома in vivo, Нексигуран циклумеран (nex-z, также известный как NTLA-2001). Компания сотрудничала с Regeneron Pharmaceuticals REGN в разработке препарата nex-z.

Препарат Nex-z является частью соглашения компании о совместной разработке и продвижении с Regeneron. В то время как NTLA является ведущей стороной в сделке по nex-z, REGN разделяет 25% затрат на разработку и коммерческой прибыли.

Ранее в этом месяце компания объявила о стратегической реорганизации своего портфеля, в рамках которой она уделила приоритетное внимание разработке препарата nex-z, который изучается по двум показаниям: при амилоидозе с полинейропатией (ATTRv-PN) и при амилоидозе с кардиомиопатией (ATTRC-CM).

В рамках III фазы исследования MAGNITUDE проводится оценка безопасности и эффективности nex-z у пациентов с амилоидозом ATTR и кардиомиопатией. В настоящее время продолжается набор участников исследования.

В рамках III фазы исследования MAGNITUDE 2 проводится активный скрининг пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом с полинейропатией, и ожидается, что первый пациент будет прооперирован в первом квартале 2025 года.

Рейтинг и акции NTLA Zacks Rank & Stocks, которые следует учитывать

В настоящее время Intellia использует Zacks Ra

Источник nasdaq.com, автоматический перевод