Neurogene получила статус прорывной терапии от FDA для NGN-401 при синдроме Ретта; акции выросли.
(RTTNews) - Neurogene Inc. (NGNE) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус Прорывной терапии (Breakthrough Therapy) NGN-401, своей экспериментальной генотерапии для синдрома Ретта.
Синдром Ретта — это редкое и разрушительное неврологическое расстройство, которое в первую очередь затрагивает молодых девочек, приводя к серьезным нарушениям речи, моторных навыков и повседневного функционирования. Текущие варианты лечения ограничены, и существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность.
NGN-401 разработан как однократная генотерапия для доставки полноразмерного человеческого гена MECP2, который имеет дефект при синдроме Ретта. С использованием запатентованной технологии регулирования трансгенов EXACT от Neurogene, терапия нацелена на обеспечение стабильной и контролируемой экспрессии белка. Она вводится непосредственно в мозг и нервную систему через интракеребровентрикулярное введение.
Решение FDA основывалось на промежуточных данных клинических испытаний Фазы 1/2, которые показали клинически значимые, стойкие улучшения в нескольких функциональных областях, при этом пациенты продолжали приобретать новые навыки со временем. NGN-401 в целом хорошо переносился при протестированной дозе.
В настоящее время терапия оценивается в регистрационном испытании Embolden, завершение дозирования ожидается во втором квартале 2026 года. Дополнительные промежуточные данные планируются к публикации в середине 2026 года.
Статус Прорывной терапии предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарств для серьезных заболеваний, которые показывают потенциал для значительного улучшения по сравнению с существующими терапиями.
NGN-401 также получил другие назначения FDA, включая Передовую терапию регенеративной медицины (RMAT), редкое педиатрическое заболевание и статус Ускоренной разработки (Fast Track), а также выбор для Пилотной программы поддержки клинических испытаний, продвигающих терапевтические средства для редких заболеваний (START).
Neurogene заявила, что это назначение подчеркивает потенциал NGN-401 как потенциально лучшего в своем классе лечения синдрома Ретта и отражает приверженность FDA к продвижению терапий для редких заболеваний.
NGNE торговалась в диапазоне от $6.88 до $37.27 за последний год. Акции закрыли сессию в четверг на уровне $19.68, упав на 2.04%. В послеторговой сессии акции выросли на 20% до $24.10.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод