Mitapivat от AGIO получил одобрение FDA для показания при талассемии с REMS в маркировке.

Agios Pharmaceuticals AGIO объявила, что FDA одобрило Aqvesme (митапиват) для лечения взрослых пациентов с альфа- или бета-талассемией. С этим одобрением Aqvesme становится единственным препаратом, одобренным FDA для лечения не зависящей от трансфузий и зависимой от трансфузий альфа- или бета-талассемии. Митапиват уже одобрен под названием Pyrukynd для лечения гемолитической анемии у взрослых пациентов с дефицитом пируваткиназы (PK), редким и изнурительным заболеванием крови. Для показания по талассемии Agios будет продвигать митапиват под брендом Aqvesme в Соединенных Штатах. Ожидается, что Aqvesme будет запущен в конце января 2026 года после реализации программы AQVESME REMS. Митапиват продолжит продаваться как Pyrukynd для показания дефицита PK в Соединенных Штатах.

Одобрение Aqvesme основано на исследованиях AGIO ENERGIZE и ENERGIZE-T. Одобрение FDA Aqvesme поддерживается данными из клинических испытаний III фазы ENERGIZE и ENERGIZE-T, которые продемонстрировали, что Aqvesme привел к статистически значимым и клинически значимым улучшениям уровня гемоглобина и усталости, а также к снижению потребности в трансфузиях крови по сравнению с плацебо у пациентов с не зависящей от трансфузий и зависимой от трансфузий альфа- или бета-талассемией. Небольшая часть пациентов, лечившихся Aqvesme, испытала гепатоцеллюлярное (печеночное) повреждение, включая случаи, требующие госпитализации. Чтобы решить эту проблему, FDA предписала программу AQVESME REMS, стратегию оценки и снижения рисков. В рамках этой программы пациенты должны проходить анализы печени перед первой дозой и в регулярные интервалы после этого.

Включение REMS в аннотацию Aqvesme, вероятно, разочаровало инвесторов, что привело к падению акций приблизительно на 1,5% во вторник. За последний год акции AGIO упали на 28,1%, в то время как отрасль выросла на 16,8%.

FDA изначально планировала вынести свое решение по дополнительному заявлению о новом лекарственном препарате (sNDA), запрашивающему расширение применения Pyrukynd (митапиват) для лечения талассемии, к сентябрю 2025 года. Однако FDA продлило срок рассмотрения на три месяца и ожидалось, что решение будет принято к 7 декабря 2025 года. В конечном итоге регулятор объявил свое решение 23 декабря 2025 года, чтобы облегчить внедрение программы REMS. Из-за включения программы AQVESME REMS митапиват будет продаваться под другим брендом в Соединенных Штатах для показания талассемии.

Agios также подала заявку на получение одобрения Aqvesme в Европейском Союзе. В октябре Комитет по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) вынес положительное заключение, рекомендующее одобрение заявки на маркетинговую авторизацию для расширения аннотации Pyrukynd для показания талассемии. Ожидается, что окончательное решение от Европейской комиссии будет принято в начале 2026 года. На рынках за пределами Соединенных Штатов митапиват продолжит продаваться как Pyrukynd как для показания дефицита PK, так и для талассемии.

Кроме талассемии, Pyrukynd также изучается для лечения болезни серповидных клеток (SCD). Agios планирует провести встречу по предварительному заявлению о новом лекарственном препарате с FDA в первом квартале 2026 года, после чего подаст заявку на одобрение Pyrukynd для показания SCD.

AGIO имеет рейтинг Zacks #3 (Удерживать). Некоторые высокорейтинговые акции в биотехнологическом секторе: ANI Pharmaceuticals ANIP, CorMedix CRMD и Castle Biosciences CSTL. ANIP, CRMD и CSTL в настоящее время имеют рейтинг Zacks #1 (Сильная покупка). Вы можете увидеть полный список акций с рейтингом Zacks #1 на сегодня здесь.

За последние 60 дней прогнозы по скорректированной прибыли на акцию (EPS) ANI Pharmaceuticals на 2025 год увеличились с $7.29 до $7.56. За тот же период прогнозы EPS на 2026 год выросли с $7.81 до $8.08. Акции ANIP выросли на 49.1% за последний год. Прибыль ANI Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, обеспечив средний сюрприз в 21.24%.

За последние 60 дней прогнозы по EPS CorMedix на 2025 год увеличились с $1.85 до $2.87, в то время как прогнозы EPS на 2026 год выросли с $2.49 до $2.88 за тот же период. Акции CRMD выросли на 43.8% за последний год. Прибыль CorMedix превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, со средним сюрпризом 27.04%.

За последние 60 дней прогнозы убытка Castle Biosciences сократились с 64 центов до 34 центов в 2025 году. За тот же период прогнозы убытка на 2026 год улучшились с $1.82 до $1.06. Акции CSTL выросли на 45% за последний год. Прибыль Castle Biosciences превысила прогнозы в трех из последних четырех кварталов и не достигла их в оставшемся квартале, со средним сюрпризом 66.11%.

Хотите узнать о наших 10 лучших акциях на весь 2026 год заранее? История показывает, что их результаты могут быть впечатляющими. С 2012 года (когда наш директор по исследованиям Шераз Миан взял на себя ответственность за портфель) до ноября 2025 года акции Zacks Top 10 Stocks выросли на +2530.8%, что более чем вчетверо превышает +570.3% S&P 500. Теперь Шераз просматривает 4400 компаний, чтобы выбрать 10 лучших тикеров для покупки и удержания в 2026 году. Не упустите возможность инвестировать в эти акции, когда они будут представлены 5 января.

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать отчет о 7 лучших акциях на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают взгляды Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод