Мезобласт (MESO) заключил сделку с BMT CTN по разработке препарата от РТПХ

Компания Mesoblast Limited объявила о партнерстве с Сетью клинических испытаний по трансплантации крови и костного мозга (BMT CTN) для разработки ключевого исследования III фазы ведущего продукта-кандидата MESO, Rioncil (remestemcel-L), для лечения взрослых с резистентной к стероидам острой реакцией трансплантат против хозяина (SR-aGvHD).

BMT CTN - это организация, образованная конгломератом центров, которые в совокупности проводят примерно 80% всех аллогенных операций по пересадке крови и костного мозга в США. BMT CTN финансируется Национальными институтами здравоохранения Соединенных Штатов.

Обе стороны готовятся в ближайшее время начать ключевую фазу III исследования Ryoncil по этому показателю.

Акции компании выросли на 10,7% в среду в ответ на обнадеживающее соглашение о сотрудничестве. С начала года акции Mesoblast упали на 58,4% по сравнению с падением отрасли на 23,7%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

В своем проекте руководства для отрасли по разработке методов лечения aGvHD от сентября 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов заявило, что подача заявки в регулирующие органы может быть подкреплена положительными результатами исследования в одной группе населения с рефрактерным aGvHD, где нет доступных методов лечения.

В запланированном ключевом исследовании III фазы BMT CTN намеревается оценить применение Ренцила у пациентов в возрасте 12 лет и старше, которые невосприимчивы как к кортикостероидам, так и к препаратам второй линии, таким как INCY Jakafi (раксолитиниб) от корпорации Incyte. В настоящее время не существует одобренных методов лечения для такой популяции пациентов.

Перед началом основные протоколы исследования будут рассмотрены двумя независимыми комитетами, назначенными Национальным институтом сердца, легких и крови.

После завершения таких формальностей Mesoblast представит окончательный протокол в FDA для утверждения дизайна основного исследования, как было согласовано на встрече типа А с регулирующим органом в сентябре.

FDA уже дважды отказывало компании в разрешении на продажу препарата Ryoncil для лечения детского SR-aGvHD. Регулирующий орган утверждал, что в клинических и производственных данных были недостатки, и запросил дополнительные данные для подтверждения маркетингового одобрения Ryoncil по этому показанию, включая анализ эффективности или клинические данные.

В настоящее время в Соединенных Штатах нет одобренных методов лечения пациентов в возрасте до 12 лет, страдающих aGvHD, что предоставляет Мезобласту значительные рыночные возможности при условии успеха ключевого исследования III фазы Ryoncil по этому показанию.

MESO также в настоящее время разрабатывает Ryoncil в середине-конце

Источник nasdaq.com, автоматический перевод