Mesoblast получила одобрение FDA на IND для ускоренного проведения клинических испытаний Ryoncil при мышечной дистрофии Дюшенна.

(RTTNews) - Mesoblast Limited (MESO), биотехнологическая компания на стадии коммерциализации, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило одобрение на проведение клинического испытания, оценивающего Ryoncil (Remestemcel-L-rknd) при Дюшеновской мышечной дистрофии.

Дюшеновская мышечная дистрофия (DMD) - это генетическое заболевание, при котором мышцы человека постепенно слабеют и повреждаются со временем. Mesoblast оценивает, что DMD затрагивает примерно 15,000 детей в США.

Ryoncil - это первый продукт мезенхимальных стромальных клеток (MSC), одобренный FDA, и единственный продукт, одобренный для детей младше 12 лет с острым реактивным заболеванием трансплантата против хозяина, резистентным к стероидной терапии (SR-aGvHD).

Используя существующий противовоспалительный механизм Ryoncil в SR-aGvHD, Mesoblast стремится уменьшить воспалительную каскаду, характерную для DMD, сохранить мышечную функцию и замедлить прогрессирование заболевания.

Одобренное испытание рандомизирует 76 пациентов в возрасте от 5 до 9 лет на Ryoncil с 7 инфузиями по 2 × 10^6 клеток/кг в течение 9 месяцев или на плацебо, в дополнение к стандартному лечению. Основной конечный показатель испытания будет определяться временем, необходимым для стояния, через девять месяцев, что является валидированным конечным показателем FDA для одобрения.

Mesoblast сотрудничает с Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) для содействия в идентификации пациентов и повышении осведомленности о испытании через активное взаимодействие с сообществом.

"Мы очень рады получить разрешение на непосредственное проведение регистрационного исследования по DMD", - сказал Силвиу Иецу, генеральный директор Mesoblast.

FDA одобрила Ryoncil для SR-aGvHD у педиатрических пациентов в возрасте от 2 месяцев и старше в декабре 2024 года, и Mesoblast запустила Ryoncil для покупки в США в конце марта 2025 года.

В первый год после запуска Ryoncil приближается к 100 миллионам долларов выручки, как отмечает компания в недавних отчетах.

MESO торговался в диапазоне от 9.66 до 21.50 долларов за последний год. Акции закрылись на уровне 13.69 долларов во время торгов во вторник, снизившись на 7.97%.

Для получения дополнительных новостей о биотехнологиях и фармацевтике посетите rttnews.com.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод