Maze Therapeutics сообщает о положительных результатах клинических испытаний Фазы 2 для препарата от болезни почек MZE829.

(RTTNews) - Maze Therapeutics Inc. (MAZE), клиническая биофармацевтическая компания, объявила о положительных итоговых данных из своего клинического испытания фазы 2 для MZE829 у пациентов с широким APOL1-опосредованным заболеванием почек, названным HORIZON.

APOL1-опосредованное заболевание почек (AMKD) является подмножеством хронического заболевания почек, связанным с вариантами в гене APOL1, который чаще встречается у людей африканского происхождения, и, как ожидается, затрагивает более одного миллиона пациентов только в Соединенных Штатах.

Для итогового анализа в исследование HORIZON было включено 15 пациентов, и все они были включены в анализ безопасности и переносимости. Среди всех зарегистрированных пациентов восемь были диагностированы с AMKD без диабета, включая пятерых с подтвержденной биопсией фокально-сегментарной гломерулосклерозом (FSGS), и семеро были диагностированы с AMKD с диабетом.

Двенадцать пациентов были оценены по эффективности, т.е. по снижению соотношения альбумина к креатинину в моче (uACR), что является ключевым показателем здоровья почек.

Согласно результатам, представленным сегодня, в клиническом испытании фазы 2 HORIZON лечение MZE829 привело к клинически значимому среднему снижению протеинурии, со средним уменьшением uACR на 35,6% на 12-й неделе среди пациентов с широким APOL1-опосредованным заболеванием почек, и 50% пациентов достигли более чем 30% снижения uACR.

У пациентов с фокально-сегментарным гломерулосклерозом лечение MZE829 привело к среднему снижению uACR на 61,8%.

Среди пациентов с APOL1-опосредованным заболеванием почек (AMKD) без диабета MZE829 обеспечил клинически значимое среднее снижение uACR на 48,6%. Среди пациентов с AMKD и диабетом пятеро были оценены по протоколу на эффективность, двое из них достигли как минимум 30% снижения uACR.

MZE829 хорошо переносился при всех дозах, и не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений (AE) или тяжелых связанных с лечением нежелательных явлений (TRAEs), добавила компания.

Основываясь на обнадеживающих результатах, компания планирует продвигать MZE829 в ключевую программу, продолжая набор участников в исследование HORIZON.

В других новостях компания объявила финансовые результаты за четвертый квартал и год, завершившийся 31 декабря 2025 года, выделив недавние достижения и деловые обновления.

Обновление по трубопроводу

В дополнение к MZE829 компания разрабатывает MZE782 при фенилкетонурии (PKU) и хроническом заболевании почек (CKD), а также MZE001 при болезни Помпе. Shionogi & Co., Ltd. приобрела эксклюзивные права на MZE001 от Maze в 2024 году, и это соединение теперь называется S-606001.

-- Ожидается, что MZE782 войдет в клинические испытания фазы 2 для снижения плазменного фенилаланина при PKU к середине 2026 года и для снижения протеинурии при CKD во второй половине 2026 года.

-- Shionogi начала глобальное клиническое испытание фазы 2 S-606001 при болезни Помпе, названное ESPRIT, в начале этого месяца, что позволило Maze достичь вехи в размере 20 миллионов долларов в рамках своего соглашения о сотрудничестве с Shionogi.

Финансовый отчет

За квартал, завершившийся 31 декабря 2025 года, чистый убыток компании увеличился до 34,6 миллиона долларов с 29,6 миллиона долларов за тот же квартал в 2024 году.

За полный год 2025 года чистый убыток составил 131,1 миллиона долларов по сравнению с чистой прибылью в 52,2 миллиона долларов в 2024 году.

На конец 2025 года у компании было 360,0 миллиона долларов наличных, денежных эквивалентов и рыночных ценных бумаг, что достаточно для финансирования операций до 2028 года на основе ее текущего бизнес-плана.

Когда мы уведомили читателей о MAZE 28 мая 2025 года, его цена на акции составляла около 11 долларов.

Акции закрылись на уровне 49 долларов в торгах вчера и упали более чем на 25% до 36,50 долларов в предрыночных торгах сегодня.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод