Leniolisib от Pharming Group получил одобрение в Японии для лечения пациентов с APDS в возрасте 4 лет и старше.

(RTTNews) - Голландская биофармацевтическая компания Pharming Group N.V. (PHAR, PHGUF, PHARM.AS) объявила во вторник, что Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии (MHLW) одобрило Joenja (лениолизиб), пероральный селективный ингибитор фосфоинозитид-3-киназы (PI3K) дельта, для лечения синдрома активированной PI3K дельта (APDS) у взрослых и детей в возрасте от 4 лет и старше. С этим одобрением Joenja становится первым препаратом, одобренным в Японии специально для APDS, и первым одобренным лечением в мире для детей в возрасте от 4 до 11 лет с этим заболеванием. В рамках соглашения с Pharming, OrphanPacific, Inc. выступает в качестве держателя маркетингового авторизации для Joenja в Японии и отвечает за поставку и распределение продукта в сотрудничестве с Pharming. Ожидается запуск Joenja после согласования с MHLW цены на лекарство в рамках Национального страхования здоровья. APDS - это редкая первичная иммунодефицитная болезнь, впервые описанная в 2013 году. Она вызвана вариантами в одном из двух идентифицированных генов, известных как PIK3CD или PIK3R1, которые имеют жизненно важное значение для развития и функции иммунных клеток в организме. Лениолизиб, ингибитор PI3K, был одобрен как первое и единственное целенаправленное лечение APDS в США, Великобритании, Австралии и Израиле для взрослых и детей старше 12 лет, а также в Японии для пациентов старше 4 лет. Одобрение в Японии было основано на данных клинической программы Pharming третьей фазы для лениолизиба при APDS, включая глобальное, рандомизированное, контролируемое плацебо исследование у пациентов старше 12 лет. В ходе испытания лениолизиб достиг своих ко-primary конечных точек, значительно снизив лимфаденопатию и значительно увеличив процент наивных B-клеток от общего числа B-клеток. Японское агентство по фармацевтическим и медицинским устройствам (PMDA) оценивало заявку в рамках пути приоритетного рассмотрения после предоставления статуса Лекарства для редких заболеваний (Orphan Drug Designation) MHLW в мае 2023 года. Леверн Марш, главный коммерческий директор Pharming, заявил: "Как первое лечение, одобренное специально для APDS в стране, это единственный целенаправленный вариант лечения для пациентов и семей, затронутых этой редкой и прогрессирующей болезнью. Это также знаменует собой первое одобрение в мире для детей в возрасте от 4 до 11 лет с APDS. Вместе с OrphanPacific мы с нетерпением ждем возможности работать над следующими шагами, чтобы как можно быстрее сделать Joenja доступным для пациентов в Японии." Лениолизиб в настоящее время находится на стадии регуляторного рассмотрения для лечения APDS в Европейской экономической зоне, Канаде и нескольких других странах. Лениолизиб также оценивается в рамках двух клинических испытаний второй фазы по первичным иммунодефицитам (PID) с иммунной дисрегуляцией. Компания отметила, что безопасность и эффективность лениолизиба не были установлены для PID с иммунной дисрегуляцией, кроме APDS. Для получения дополнительных новостей в области здравоохранения, посетите rttnews.com. Мнения и взгляды, изложенные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод