Лечение мышечной дистрофии Дюшенна компании Keros Therapeutics получило статус орфанного препарата от FDA.

(RTTNews) - Keros Therapeutics, Inc. (KROS), клиническая биофармацевтическая компания, в среду объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статус препарата-сирака для KER-065 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). "Получение статуса препарата-сирака для KER-065 подчеркивает значительную неудовлетворенную медицинскую потребность пациентов с DMD," сказал Jasbir S. Seehra, Президент и Генеральный директор. "Этот статус является значимой вехой для Keros, поскольку мы продвигаем KER-065 в клинические испытания Фазы 2 для пациентов с DMD." FDA предоставляет статус препарата-сирака исследовательским терапиям, направленным на редкие заболевания или состояния, которые затрагивают менее 200,000 человек в Соединенных Штатах. KER-065 - это новый ловкий лигант, состоящий из модифицированного лигант-связывающего домена, полученного из рецептора активина типа IIA и рецептора активина типа IIB, который соединен с частью человеческого антитела, известной как Fc-домен. Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) является наиболее распространенной формой мышечной дистрофии и приводит к деградации мышц и преждевременной смерти. DMD возникает из-за отсутствия функционального белка дистрофина, который помогает поддерживать стабильность миофибр, вызванного мутацией гена. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод