Ларимар (LRMR) объявил об отмене частичной клинической приостановки исследования FA

Компания Larimar Therapeutics, Inc. LRMR объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) частично отменило действие ее клинической программы nomlabofusp (CTI-1601) после анализа данных исследования по изучению дозы во второй фазе. Акции компании выросли на 8,5% 21 мая после публикации новостей.

Лидирующий проект Larimar, nomlabofusp, разрабатывается для лечения пациентов с атаксией Фридрейха (FA). Препарат потенциально предназначен для устранения дефицита фратаксина, который является основной причиной этого редкого, прогрессирующего и смертельного заболевания нервной системы.

В феврале 2024 года компания завершила четырехнедельное плацебо-контролируемое исследование II фазы по изучению дозы номлабофуспена у пациентов с ФА. Лечение номлабофуспеном в целом хорошо переносилось на протяжении всего четырехнедельного периода лечения в рамках исследования.

Вышеупомянутый обзор, проведенный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), включал данные как по 25 мг, так и по 50 мг у пациентов, которые получали номлабофусп ежедневно в течение 14 дней с последующим введением препарата поочередно до 28-го дня.

По данным компании, на 14-й день у всех пациентов (с поддающимися количественной оценке уровнями на исходном уровне и на 14-й день), получавших номлабофусп (50 мг), уровень фратаксина в клетках кожи составил более 33% от среднего уровня, наблюдаемого у здоровых добровольцев, в то время как у трех пациентов уровень фратаксина превысил 50% от нормы. средний уровень, наблюдаемый у здоровых добровольцев.

Акции Larimar выросли на 73,4% с начала года по сравнению с падением в отрасли на 6,5%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Номлабофуспен (25 мг) в настоящее время изучается в рамках продолжающегося открытого расширенного исследования (OLE) у пациентов с ФА. Первоначально в исследовании OLE будут изучаться ежедневные подкожные инъекции номлабофуспена (25 мг) в данной популяции пациентов.

Компания планирует увеличить дозу номлабофуспена до 50 мг в исследовании OLE после дополнительной характеристики фармакодинамики фратаксина в дозе 25 мг. Ожидается, что промежуточные данные исследования OLE будут опубликованы в четвертом квартале 2024 года.

Nomlabofusp получил от FDA статус редкого педиатрического заболевания, ускоренного лечения и орфанного препарата для лечения ФА.

В настоящее время, в связи с отсутствием продукта, представленного на рынке, успешное развитие nomlabofusp остается ключевым направлением деятельности Larimar.

Напоминаем инвесторам, что Biogen BIIB в настоящее время продает Skyclarys, который является первым одобренным средством для лечения FA. FDA одобрило препарат в феврале 2023, пока он был утвержден в Европе в феврале 2024 года.

Авто

Источник nasdaq.com, автоматический перевод