Korro сократит 34% рабочей силы; акции обрушились.
(RTTNews) - Korro Bio, Inc. (KRRO), клиническая биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой терапий редактирования РНК, сегодня объявила финансовые результаты за третий квартал 2025 года и предоставила подробное обновление о своей развивающейся линейке продуктов. Акции Korro упали более чем на 77% до $6.89 в предварительных торгах после смешанных клинических данных и стратегической реструктуризации. Линейка продуктов Korro основывается на ее проприетарной платформе OPERA (Oligonucleotide Promoted Editing of RNA), которая позволяет проводить точные однонуклеотидные редактирования РНК для лечения редких и широко распространенных заболеваний. В настоящее время компания продвигает две ключевые программы, нацеленные на заболевания печени, KRRO-110 и KRRO-121.
KRRO-110: Исследование REWRITE и стратегический поворот:
KRRO-110, ведущий кандидат Korro, оценивался в исследовании Phase 1/2 a REWRITE для недостаточности альфа-1 антитрипсина (AATD), генетического расстройства, вызванного ошибочной мутацией в гене SERPINA1. Исследование является двухчастным, с оценкой безопасности и переносимости KRRO-110 у пациентов с AATD с генотипом PiZZ. Первичные данные из групп с одноразовым введением подтвердили, что KRRO-110 успешно производил функциональный M-AAT белок у пациентов с AATD, подтвердив активность редактирования РНК у людей. Однако пиковые уровни белка (~2 µM) не достигли защитного порога в 11 µM. Из-за фармакокинетических различий между здоровыми добровольцами и пациентами, Korro переходит на версию с конъюгированным GalNAc, новый кандидат на разработку ожидается в первой половине 2026 года. KRRO-110 показал благоприятный профиль безопасности без серьезных побочных эффектов и только с легкими реакциями, связанными с инфузией, которые быстро разрешались. Его безопасность была согласована с известными эффектами доставки с помощью липидных наночастиц. В регуляторной сфере KRRO-110 стал первой терапией редактирования РНК, получившей разрешение IND от FDA, и был удостоен статусов Fast Track и Orphan Drug как от FDA, так и от EMA, что подчеркивает его терапевтический потенциал. Эти статусы остаются активными, поскольку компания продолжает оценивать следующие шаги в рамках исследования REWRITE.
KRRO-121 и расширение линейки с конъюгированным GalNAc:
Korro выдвинула KRRO-121 в качестве следующего кандидата на разработку, нацеливаясь на пациентов с гипераммонемией, включая тех, кто страдает от нарушений цикла мочевины (UCD) и печеночной энцефалопатии (HE). KRRO-121 разработан для создания нового варианта белка, чтобы активировать биологический путь для снижения уровней аммиака. Он предназначен для лечения всех пациентов с UCD независимо от мутационного фона и для предотвращения или снижения кризисов гипераммонемии у пациентов с HE. KRRO-121 будет вводиться подкожно с использованием конъюгированного GalNAc олигонуклеотида, ожидается, что регуляторная подача на первые в мире испытания будет вторая половина 2026 года. Параллельно Korro продвигает версию KRRO-110 с конъюгированным GalNAc для AATD, кандидат на разработку ожидается в первой половине 2026 года. Компания также продвигает дополнительные программы с конъюгированным GalNAc, нацеленные на сердечно-метаболические заболевания печени, используя подкожную доставку для улучшения доступности для пациентов и терапевтической устойчивости. Чтобы поддержать эти приоритеты линейки продуктов, Korro внедряет стратегическую реструктуризацию, включая сокращение численности сотрудников на 34%, чтобы продлить свои финансовые ресурсы до второй половины 2027 года. Компания завершила третий квартал 2025 года с $102.5 миллиона наличными, эквивалентами наличных и рыночными ценными бумагами. В финансовом плане Korro сообщила о чистом убытке в $18.1 миллиона за третий квартал 2025 года, по сравнению с $21.0 миллиона в тот же период прошлого года. Расходы на НИОКР снизились до $13.8 миллиона, что отражает сокращение затрат на KRRO-110 и другие программы на ранних стадиях. Расходы на G&A также уменьшились до $6.5 миллиона, что обусловлено снижением затрат на профессиональные услуги. Доходы от сотрудничества за квартал составили $1.1 миллиона, что связано с продолжающимся партнерством компании с Novo Nordisk. Несмотря на подтверждение своей платформы редактирования РНК и стратегической перенастройки линейки продуктов, акции Korro резко упали в предварительных торгах. Падение отражает беспокойство инвесторов по поводу более низкого, чем ожидалось, выражения белка в первоначальных данных KRRO-110 и задержки в продвижении кандидата следующего поколения. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают взгляды Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод