Компания Larimar Therapeutics Сообщает О Положительных Результатах Исследования Nomlabofusp Фазы 2 У Пациентов С ФА
(RTTNews) - Компания Larimar Therapeutics Inc. (LRMR) объявила в понедельник о положительных результатах исследования 2-й фазы по изучению доз Номлабофуспа в дозах 25 мг и 50 мг у пациентов с атаксией Фридрейха или ФА.
Биотехнологическая компания клинической стадии, специализирующаяся на сложных редких заболеваниях, сообщила, что она успешно завершила свое четырехнедельное плацебо-контролируемое исследование 2-й фазы по изучению дозы nomlabofusp (CTI-1601) у участников с ФА.
В ходе исследования Номлабофусп в целом хорошо переносился и продемонстрировал дозозависимое повышение уровня фратаксина во всех исследованных тканях после повторных подкожных инъекций пациентам в дозах 25 и 50 мг без каких-либо серьезных побочных эффектов.
Компания отметила, что в клетках кожи и щек наблюдалось дозозависимое повышение уровня фратаксина.
В январе 2024 года было начато открытое исследование по продлению срока годности или OLE для дозирования номлабофуспа в дозе 25 мг в день, ожидается, что дозирование начнется позже в этом квартале. Компания ожидает первоначальные данные в четвертом квартале 2024 финансового года.
Компания инициировала переговоры с FDA об использовании уровней фратаксина в тканях в качестве новой суррогатной конечной точки для поддержки потенциальной заявки на получение лицензии на биологические препараты или представления BLA для ускоренного утверждения, запланированного на вторую половину 2025 года.
Кэрол Бен-Маймон, президент и главный исполнительный директор Larimar, сказала: "Мы считаем, что зависимость дозы от дозы и повышение уровня FXN, наблюдаемое в периферических тканях, еще больше усиливают терапевтический потенциал nomlabofusp для устранения дефицита FXN, известной основной причины заболевания у пациентов с FA ..... Вместе учитывая согласованные результаты наших исследований фазы 2 и фазы 1, мы считаем, что эти данные свидетельствуют о том, что nomlabofusp может достигать уровней FXN в тканях, которые могут оказывать клинически значимое влияние на прогрессирование заболевания у пациентов с ФА".
Для получения дополнительной информации о таких новостях здравоохранения посетите сайт rttnews.com
Взгляды и суждения, выраженные здесь, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод