Компания Denali Therapeutics Представила Положительные Данные По 1/2 Фазе Применения Тивиденофуспен Альфа При Синдроме Хантера

(RTTNews) - Биофармацевтическая компания Denali Therapeutics (DNLI) в четверг на 21-м ежегодном ВСЕМИРНОМ симпозиуме представила первичный анализ своего исследования 1/2 фазы для определения tividenofusp альфа или DNL310 при синдроме Хантера или MPS II.

Исследование показало, что тивиденофуспен альфа приводил к существенному снижению уровня таких биомаркеров, как спинномозговая жидкость или ликвор и гепарансульфат мочи, а также нейрофиламентов, которые являются маркерами нейродегенерации.

Клинические результаты также продемонстрировали улучшение слуховых порогов на всех тестируемых частотах и улучшение адаптивного поведения и когнитивных способностей у большинства участников.

При среднем сроке наблюдения в два года и более чем в четыре года лечение в целом переносилось хорошо. Большинство побочных эффектов, связанных с лечением, были легкими или умеренно выраженными, включая реакции, связанные с инфузией, анемию и респираторные инфекции.

Компания Denali планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты или BLA для ускоренного утверждения в начале 2025 года, с целью запуска в США tividenofusp alfa для лечения синдрома Хантера в конце 2025 или начале 2026 года.

Компания также проводит исследование COMPASS на этапе 2/3, в рамках которого проводится набор участников в MPS II в Северной Америке, Южной Америке и Европе.

Эти многообещающие данные подтверждают стремление Denali предложить потенциальный вариант лечения для людей, страдающих синдромом Хантера, который направлен как на когнитивные, так и на физические проявления заболевания.

В настоящее время DNLI торгуется по цене 23,34 доллара, снизившись на 1,06%.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод