Компания Avidity Получила Статус Прорывной Терапии За Свой Препарат-Кандидат для лечения Миотонической Дистрофии 1-Го Типа

(RTTNews) - Компания Avidity Biosciences, Inc. (RNA) сообщила в среду, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило статус прорывной терапии этедезирану дельпацибарту (AOC 1001), ведущему препарату-кандидату компании для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (СД1).

AOC 1001 предназначен для лечения первопричины СД1 - малоизученного, прогрессирующего и часто смертельного нервно-мышечного заболевания, в настоящее время не имеющего одобренных методов лечения.

Компания сообщила о положительных долгосрочных результатах исследования AOC 1001, проведенного в рамках 2-й фазы исследования MARINA-OLE, которые показали обратное развитие заболевания у людей с СД1. Avidity планирует начать 3-ю фазу исследования HARBOR для AOC 1001 в этом квартале.

Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило препарату AOC 1001 статус орфанного, а Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency) - статус ускоренного лечения для лечения СД1.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод