Компания Alnylam получила одобрение FDA на более широкое применение Амвутры при кардиомиопатии
Компания Alnylam Pharmaceuticals объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило ее заявку на расширение маркировки своего ведущего препарата Амвуттра (вутрисиран) для лечения кардиомиопатии дикого типа или наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR-CM) у взрослых с целью снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний, госпитализации по поводу сердечно-сосудистых заболеваний и неотложной сердечной недостаточности.
Препарат ALNY Amvuttra, представляющий собой РНК-терапию, ранее был одобрен в Соединенных Штатах для лечения взрослых пациентов с полинейропатией, связанной с транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR-PN). Он также продается в ЕС для лечения hATTR-PN у взрослых пациентов с полинейропатией 1-й или 2-й стадии.
Согласно последнему решению FDA, Амвуттра является первым и единственным препаратом, одобренным в Соединенных Штатах для лечения как ATTR-CM, так и hATTR-PN у взрослых, что является значительным достижением. ATTR-CM - это тяжелое, быстро прогрессирующее и опасное для жизни заболевание, которым страдают, по оценкам, 150 000 человек в Соединенных Штатах и более 300 000 во всем мире. Несмотря на его воздействие, большинство случаев остаются недиагностированными и не лечатся, в то время как у многих пациентов, получающих стандартную терапию, заболевание продолжает прогрессировать.
Одобрение дополнительного применения нового лекарственного средства Amvutra (sNDA) для лечения ATTR-CM основано на положительных результатах ключевого исследования препарата HELIOS-B III фазы, проведенного компанией Alnylam, в котором были достигнуты все первичные и вторичные конечные точки как для общей, так и для монотерапии, каждая из которых имела статистическую значимость.
С начала года акции Alnylam выросли на 7,7% по сравнению с ростом отрасли на 6,6%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Согласно полученным данным, Amvuttra снижала смертность и сердечно-сосудистые осложнения, одновременно улучшая функциональные возможности (измеряемые с помощью теста шестиминутной ходьбы), качество жизни (с использованием опросника по кардиомиопатии в Канзас-Сити), а также симптомы и тяжесть сердечной недостаточности (с помощью класса Нью-Йоркской ассоциации кардиологов) у пациентов с ATTR-CM.
Кроме того, профиль безопасности препарата Амвуттра в исследовании HELIOS-B соответствовал его известному профилю для лечения амилоидоза hATTR с полинейропатией у взрослых. В ходе исследования на поздней стадии частота нежелательных явлений, включая те, которые привели к прекращению приема препарата, была сходной в группах, принимавших Амвутру и плацебо.
Amvutra пользуется почти всеобщим страховым покрытием в hATTR-PN, при этом большинство пациентов не несут расходов из собственных средств. Аналогичное покрытие ожидается и в ATTR-CM, что подтверждается надежными клиническими данными и опытом Alnylam по обеспечению широкого круга пациентов.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод