Кандидат от Denali (DNLI) Выбран для участия в пилотной программе START FDA
Компания Denali Therapeutics, Inc. Компания DNLI объявила о том, что FDA выбрало кандидатуру DNL126 для проведения экспериментальных клинических испытаний в рамках пилотной программы лечения редких заболеваний (START). Кандидатом является экспериментальная ферментная заместительная терапия, предназначенная для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) для потенциального лечения МПС IIIA (синдрома Санфилиппо типа А).
MPS III, также известный как синдром Санфилиппо, является редким генетическим лизосомальным заболеванием, вызывающим нейродегенерацию.
Недавно запущенная пилотная программа START была инициирована Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) 29 сентября 2023 года с целью дальнейшего ускорения темпов разработки новых лекарственных средств и биологических продуктов, которые предназначены для удовлетворения значительных потребностей в лечении редких заболеваний.
Пилотная программа была запущена совместно Управлением терапевтических продуктов Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA и Управлением новых лекарственных средств Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA.
Некоторым участникам пилотной программы START предоставляется возможность регулярно получать консультации и вступать в более оперативное общение с экспертами FDA для решения вопросов, связанных с разработкой конкретного продукта.
Компания Denali проводит многоцентровое открытое исследование I/II фазы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и клинической эффективности DNL126 у пациентов с MPS IIIA. Основной период исследования составляет примерно шесть месяцев, за которым следует продление примерно на 18 месяцев.
Поскольку DNL126 был выбран в качестве участника START, он может часто взаимодействовать с FDA. Компания ожидает, что возросший уровень взаимодействия со стороны FDA поможет выбрать наиболее эффективный путь разработки, чтобы в конечном итоге поддержать маркетинговое приложение для DNL126 в MPS IIIA.
Пожалуйста, обратите внимание, что у Denali на стадии разработки находится еще один кандидат - tividenofusp alfa (DNL310), который предназначен для проникновения через ГЭБ посредством трансцитоза, опосредованного рецепторами, в головной мозг. Кандидат разрабатывается в качестве потенциального метода лечения для людей, живущих с MPS II (синдром Хантера). Ожидается, что в этом году завершится регистрация кандидатов на участие во II/III фазе исследования COMPASS.
Акции DNLI потеряли 1,7% с начала года по сравнению с 5,6%-ным падением в отрасли.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Компания демонстрирует обнадеживающие результаты. В отношении некоторых из своих кандидатов компания сотрудничает с такими крупными компаниями, как Biogen BIIB и Sanofi SNY.
Denali и Biogen совместно оценивают LRR
Источник nasdaq.com, автоматический перевод