Исследование Biogen II/III фазы SMA по повышению дозы Спинразы соответствует поставленным целям
Biogen BIIB объявила о положительных исходных данных из основной когорты (часть В) своего исследования средней и поздней стадий, в котором оценивались безопасность и эффективность более высоких доз Спинразы (нусинерсена) у ранее не получавших лечения младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), у которых были симптомы.
Исследуемый режим повышенного дозирования Спинразы, антисмыслового олигонуклеотида, направленного на устранение первопричины СМА, включает две дозы по 50 мг с интервалом в 14 дней и более высокий поддерживающий режим, 28 мг, каждые четыре месяца. Пожалуйста, обратите внимание, что Спинраза в дозировке 12 мг уже одобрена в Соединенных Штатах для лечения СМА у детей и взрослых.
Более высокая доза Спинразы, применяемая BIIB, улучшает двигательные функции у пациентов с СМА
Компания Biogen сообщила, что исследование DEVOTE II/III фазы достигло первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое улучшение двигательной функции у младенцев после шести месяцев лечения препаратом Спинраза в более высоких дозах по сравнению с предварительно подобранной фиктивной (нелеченой) контрольной группой из основного исследования ENDEAR III фазы. Одобрение FDA препарата Спинраза в дозе 12 мг для лечения СМА в 2016 году было основано на успехе исследования ENDEAR и другого ключевого исследования.
При лечении препаратом Спинраза в более высоких дозах возможно более быстрое замедление нейродегенерации за счет более значительного сокращения нейрофиламентов уже на 64-й день по сравнению с рекомендованной дозой. Компания Biogen считает, что поддержание более высокой дозы с течением времени может привести к значительному клиническому эффекту у младенцев с симптомами СМА. Подробные результаты исследования DEVOTE II/III фазы будут представлены на предстоящих медицинских конференциях.
С начала года акции Biogen упали на 20,8% по сравнению со снижением в отрасли на 0,9%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Кроме того, режим приема более высоких доз показал лучшие результаты по сравнению с контрольной группой по вторичным конечным точкам и продемонстрировал тенденцию к улучшению по сравнению с одобренной в настоящее время дозой 12 мг по ключевым биомаркерам и показателям эффективности. Препарат в целом хорошо переносился, при этом побочные эффекты соответствовали тем, которые обычно наблюдаются при применении СМА и Спинразы с известным профилем безопасности. Интересно, что процент серьезных побочных эффектов был ниже в группе, принимавшей более высокие дозы, по сравнению с группой, принимавшей 12 мг.
Основываясь на таких обнадеживающих результатах, компания Biogen планирует в ближайшее время подать заявку на одобрение регулирующими органами этой экспериментальной схемы применения Спинразы в более высоких дозах для лечения СМА у младенцев.
Тенденция к снижению продаж Спинразы является серьезной проблемой для Biogen
Компания Spinraza сталкивается с конкуренцией со стороны Novart
Источник nasdaq.com, автоматический перевод