Ionis Pharma сообщает о положительных итоговых результатах из ключевого исследования Zilganersen при болезни Александра.

(RTTNews) - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS) объявила в понедельник о положительных итогах ключевого исследования по zilganersen у детей и взрослых, страдающих болезнью Александера (AxD), редким, прогрессирующим и часто смертельным неврологическим заболеванием, для которого не существует одобренных методов модификации болезни.

Zilganersen 50 мг продемонстрировал статистически значимую и клинически значимую стабилизацию по первичной конечной точке скорости ходьбы, оцененной с помощью 10-метрового теста на скорость ходьбы (10MWT), по сравнению с контрольной группой на 61-й неделе при благоприятной безопасности и переносимости.

Zilganersen также показал стабильную пользу по ключевым вторичным конечным точкам. Эти данные являются первыми, когда исследуемое лекарство продемонстрировало положительное влияние на модификацию болезни при AxD.

Кроме достижения первичной конечной точки, zilganersen продемонстрировал стабильные благоприятные тенденции по ключевым вторичным конечным точкам, указывая на замедление прогрессирования болезни, стабилизацию или улучшение.

Ключевые вторичные конечные точки включают изменение от базового уровня в оценке наиболее беспокоящего симптома (MBS) у пациентов, оценку общего впечатления от тяжести состояния (PGIS), оценку общего впечатления от изменений (PGIC) и оценку общего впечатления клинициста от изменений (CGIC).

Zilganersen продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости, при этом большинство неблагоприятных событий (AE) были легкой или умеренной степени тяжести. Частота серьезных неблагоприятных событий (SAEs) была численно ниже в группе zilganersen по сравнению с контрольной группой. Ionis планирует подать заявку на новое лекарственное средство (NDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в первом квартале 2026 года и оценивает возможность начала программы расширенного доступа (EAP) в США.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод