Ionis Объявляет, Что FDA Одобрило NDA Для Донидалорсена Для Профилактического Лечения HAE

(RTTNews) - Ionis Pharmaceuticals, Inc. В понедельник было объявлено, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США приняло к рассмотрению заявку на новое лекарственное средство (NDA) для донидалорсена, исследуемого РНК-таргетного препарата для профилактики приступов наследственного ангионевротического отека (HAE) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

FDA назначило дату принятия решения на 21 августа 2025 года в соответствии с Законом о плате за отпускаемые по рецепту лекарства (PDUFA).

Заявка FDA была основана на положительных результатах ежемесячного и двухмесячного дозирования в рамках ключевых исследований 3-й фазы OASIS-HAE и OASISplus (open label extension (OLE) и switch), а также продолжающегося исследования 2-й фазы OLE.

ГЭ - это редкое и потенциально опасное для жизни генетическое заболевание, которое характеризуется повторяющимися приступами сильного отека (ангионевротический отек) в различных частях тела, включая руки, ноги, гениталии, живот, лицо и/или горло. Препарат "Донидалорсен" предназначен для снижения выработки прекалликреина (РПК), прерывая путь, ведущий к возникновению приступов ХАЭ.

"Несмотря на доступные в настоящее время методы лечения, многие люди, живущие с ХАЭ, продолжают испытывать болезненные и потенциально опасные для жизни внезапные приступы. Основываясь на совокупности клинических данных, полученных в ходе 3-й фазы исследований OASIS-HAE и OASISplus, а также на новых трехлетних результатах нашего исследования OLE 2-й фазы, мы считаем, что у donidalorsen есть потенциал для продвижения парадигмы профилактического лечения людей, живущих с HAE", - сказал Бретт Монья, доктор философии., главный исполнительный директор компании Ionis. - Поскольку FDA одобрило наше соглашение о неразглашении лекарственных средств от donidalorsen, мы готовы ко второму независимому запуску в следующем году, если оно будет одобрено, что позволит нам продолжать достигать нашей цели по обеспечению стабильного ассортимента лекарств для пациентов с серьезными заболеваниями".

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод