Intellia (NTLA) работает над проектом редактирования генома на фоне конкуренции
Intellia Therapeutics, Inc. NTLA разрабатывает свой ведущий метод редактирования генома in vivo, NTLA-2001, для лечения транстиретинового (ATTR) амилоидоза. Компания сотрудничает с Regeneron Pharmaceuticals REGN в разработке NTLA-2001.
NTLA-2001 изучается по двум показаниям: у пациентов с амилоидозом с полинейропатией (ATTRv-PN) и у пациентов с амилоидозом с кардиомиопатией (ATTRV-CM). В настоящее время продолжается III фаза исследования MAGNITUDE, в ходе которой оценивается эффективность NTLA-2001 для лечения АТР-амилоидоза с кардиомиопатией.
Если результаты исследования MAGNITUDE окажутся положительными, это позволит подать заявку в международные регулирующие органы на NTLA-2001.
Компания Intellia получила одобрение FDA на проведение ключевого исследования III фазы, которое будет способствовать подаче заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для NTLA-2001 в качестве однодозового лечения в ATTRv-PN в ожидании рассмотрения заявки на исследование нового лекарственного средства. Исследование III фазы, вероятно, начнется к концу 2024 года.
NTLA-2001 является частью соглашения компании о совместной разработке и продвижении с Regeneron. В то время как NTLA является ведущей стороной в сделке по NTLA-2001, REGN берет на себя 25% затрат на разработку и коммерческой прибыли.
Сотрудничество с Regeneron дало компании толчок к развитию своего конвейера.
Акции Intellia в этом году упали на 14,8% по сравнению с падением в отрасли на 5,1%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
На клинической стадии разработки Intellia находится еще один кандидат для редактирования генов - NTLA-2002, который в настоящее время разрабатывается для лечения наследственного ангионевротического отека (НАЭ). Ранее в этом месяце компания сообщила об обнадеживающих долгосрочных данных из первой фазы своего исследования на ранней и средней стадиях, оценивающего NTLA-2002 по данному показанию.
По мнению руководства, долгосрочные данные укрепили потенциал кандидата в качестве новаторского метода лечения HAE, поскольку в ходе продолжающегося исследования I/II фазы у пациентов наблюдалось стойкое избавление от приступов HAE.
Компания завершила регистрацию участников второй фазы своего исследования. Компания планирует начать ключевую фазу III исследования NTLA-2002 по показаниям HAE во второй половине 2024 года.
Помимо этого, NTLA подала заявку на проведение клинических испытаний, чтобы начать первое исследование NTLA-3001 на людях в декабре 2023 года. Компания планирует начать дозирование препарата пациентам позднее в 2024 году.
Несмотря на то, что Intellia добивается значительных успехов в разработке перспективного конвейера, неудача в текущих исследованиях станет огромной неудачей для компании.
Между тем,
Источник nasdaq.com, автоматический перевод