15.11.23 16:07 Поделиться

Intellia (NTLA) повысила рейтинг орфанных лекарств ЕС для кандидата на HAE

Акции Dynavax Technologies Corporation 0$ 0,00% Прогноз 20,75$

Акции Intellia Therapeutics, Inc. 13,36$ -9,42% Прогноз 21,69$

Акции Ligand Pharmaceuticals Incorporated 238,66$ 1,17% Прогноз 276,71$

Акции Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 638,34$ 1,53% Прогноз 800,50$

Показать ещё 1

Intellia Therapeutics, Inc. NTLA объявила, что Европейская комиссия (“EC”) присвоила статус орфанного препарата своему потенциальному кандидату, NTLA-2002, для лечения наследственного ангионевротического отека (“HAE”). Акции компании выросли на 11,1% 14 ноября в ответ на эту новость.

ХЭ - редкое генетическое заболевание, характеризующееся повторяющимися приступами сильного отека, которые иногда могут быть болезненными и даже опасными для жизни.

Европейская комиссия присваивает статус орфанного лекарственного средства в Европейском союзе (“ЕС”) лекарственному средству или биологическому препарату на основании положительного заключения Комитета Европейского агентства по лекарственным средствам (“EMA”) по орфанным медицинским продуктам. Маркировка присваивается продукту-кандидату, предназначенному для лечения, профилактики или диагностики редкого заболевания или состояния, которое поражает не более пяти из 10 000 человек по всему ЕС.

Это обозначение также включает стимулы, включая финансовую помощь, для разработки методов лечения редких заболеваний, для лечения которых нет доступных удовлетворительных методов лечения или значительных выгод для тех, кто страдает этим заболеванием.

Акции Intellia в этом году снизились на 24,2% по сравнению со снижением в отрасли на 24,1%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

В прошлом месяце EMA присвоило NTLA-2002 статус приоритетного лекарственного средства для лечения HAE.

Мы напоминаем инвесторам, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) уже присвоило NTLA-2002 статус орфанного препарата и расширенной терапии регенеративной медицины для лечения HAE.

NTLA-2002 также получила инновационный паспорт от Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Соединенного Королевства.

NTLA-2002 - это исследовательский препарат Intellia на основе CRISPR in vivo, который в настоящее время оценивается в рамках исследования I/II фазы для лечения HAE.

Intellia по-прежнему сосредоточена на завершении регистрации во второй фазе своего исследования NTLA-2002 на ранней и средней стадиях в HAE в четвертом квартале 2023 года.

В настоящее время NTLA также планирует начать ключевое исследование III фазы, включая пациентов из США, по NTLA-2002 по показаниям к HAE в третьем квартале 2024 года, при условии получения обратной связи от регулирующих органов.

Intellia разрабатывает лечебные препараты с использованием технологии CRISPR/Cas9. Компания оценивает другого своего кандидата на редактирование генома in vivo - NTLA-2001 для лечения транстиретинового амилоидоза.

NTLA-2001 является частью соглашения компании о совместной разработке и продвижении с Regeneron Pharmaceuticals REGN. В то время как NTLA является ведущей стороной в сделке, REGN разделяет часть затрат на разработку и коммерческую поддержку

Источник nasdaq.com, автоматический перевод

Все публикации про Dynavax Technologies Corporation Intellia Therapeutics, Inc. Ligand Pharmaceuticals Incorporated Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Автопереведенные новости