Intellia Назначает Дозу Первому Пациенту В 3-Й Фазе Исследования HAELO NTLA-2002 По Поводу Наследственного Ангионевротического Отека

(RTTNews) - Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA), компания, занимающаяся редактированием генов, объявила в среду, что первый пациент прошел курс лечения в рамках ключевого клинического испытания NTLA-2002, основанного на генной терапии наследственного ангионевротического отека (HAE), на основе CRISPR.

Исследование HAELO направлено на оценку эффективности и безопасности NTLA-2002, потенциального одноразового средства, предназначенного для предотвращения приступов HAE путем инактивации гена калликреина В1.

В исследовании примут участие 60 взрослых с HAE I или II типа, и пациенты получат однократную инфузию NTLA-2002 в дозе 50 мг или плацебо.

Ключевые конечные показатели исследования включают количество приступов ГЭРБ и долю пациентов, у которых с 5-й по 28-ю неделю приступов не было.

Intellia рассчитывает завершить регистрацию во второй половине 2025 года и планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты в 2026 году, а запуск в США ожидается в 2027 году.

Начало исследования HAELO знаменует собой важную веху в разработке Intellia программы NTLA-2002, цель которой - обеспечить долгосрочное облегчение состояния пациентов, страдающих от этого изнурительного и опасного для жизни состояния.

Состояние наличности:

По состоянию на 30 сентября 2024 года денежные средства компании, их эквиваленты и ценные бумаги, находящиеся в обращении, составляли $944,7 млн.

В настоящее время NTLA торгуется на уровне $10,09, что на 1,51% выше.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод