Генная терапия может оказаться на пороге крупного прорыва, но инвесторам, возможно, придется проявить терпение

14 сентября 1990 года Кен Гриффи-младший и Кен Гриффи-старший вошли в историю, забив один за другим хоум-ран. Однако этот день также запомнился другим замечательным событием: 4-летняя девочка по имени Ашанти Десилва стала первым человеком, получившим генную терапию - процедуру, которая включала введение ей модифицированных лейкоцитов для укрепления иммунной системы.

Десильва страдала редким генетическим заболеванием, которое ослабляло ее иммунитет, но новаторская генная терапия помогла ей жить нормальной жизнью. Однако сразу после этого генная терапия как область испытала трудности из-за проблем с безопасностью, связанных с проблемными средствами доставки.

Эта фундаментальная проблема преследовала ученых в этой области до начала 2010-х годов, когда новые технологии коррекции генов наряду с более безопасными системами доставки помогли исследователям превратить генную терапию в жизнеспособный метод лечения широкого спектра наследственных расстройств.

Ключевой момент перелома

В новейшей истории одним из наиболее многообещающих применений генной терапии является лечение серповидно-клеточной анемии (ВСС), заболевания крови, которым страдают, по оценкам, 70 000 американцев. ВСС приводит к тому, что эритроциты приобретают серповидную форму и становятся липкими, что приводит к анемии, боли, инфекциям и повреждению органов. Лекарства от ВСС не существует, но новая генная терапия, разработанная CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) и Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX), может изменить это.

Терапия, получившая название exa-cel, использует инструмент редактирования генов CRISPR/Cas9 для модификации стволовых клеток пациента, что позволяет им вырабатывать высокий уровень фетального гемоглобина. Затем отредактированные клетки вводятся обратно пациенту, где они могут производить здоровые эритроциты. Exa-cel продемонстрировал впечатляющие результаты эффективности в клинических исследованиях и вскоре может стать первой одобренной генной терапией ВСС.

На этой неделе exa-cel столкнется с критическим испытанием: заседанием консультативного комитета при Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Комитет рассмотрит данные о безопасности и эффективности exa-cel и вынесет рекомендацию FDA о том, одобрять его или нет.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов обычно следует рекомендациям комитета, но не всегда. Итоги этой встречи могут оказать значительное влияние на будущее генной терапии и биотехнологии в целом. Но это не значит, что инвесторы должны вкладываться в акции gene therapy, ожидая огромной неожиданной прибыли на этой неделе.

Современное состояние биотехнологий

Несмотря на то, что CRISPR Therapeutics представила отличную идею для возможного одобрения регулирующими органами примерно через 10 лет, она потеряла около 12 миллиардов долларов прибыли.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод