Генная терапия GPX-002 компании Genprex омолаживает бета-клетки в исследованиях на животных с диабетом 2 типа.

(RTTNews) - Genprex Inc. (GNPX) сообщила о положительных предварительных предклинических результатах для своего кандидата в генной терапии диабета GPX-002, продемонстрировав in-vivo доказательства концепции как у не человекообразных приматов с диабетом 2 типа, так и у мышей. Компания утверждает, что полученные данные поддерживают потенциал GPX-002 для восстановления функции выработки инсулина путем омоложения истощенных бета-клеток. GPX-002 использует аденоассоциированный вирус (AAV) вектор для доставки генов Pdx1 и MafA непосредственно в поджелудочную протоку. При диабете 2 типа, когда бета-клетки теряют способность производить и выделять инсулин, терапия предназначена для восстановления и пополнения этих клеток. В исследовании на не человекообразных приматах первое животное получило GPX-002 через интрадуктальную инфузию, что привело к стабильным улучшениям в толерантности к глюкозе на протяжении нескольких месяцев. Через семь месяцев примат показал нормальную толерантность к глюкозе, несмотря на наличие тяжелого диабета 2 типа в начале исследования. Второй примат, леченный через прямую инъекцию в поджелудочную железу, также продемонстрировал значительное улучшение, хотя и не полную нормализацию. Согласно данным Genprex, результаты предполагают, что интрадуктальная инфузия может быть более эффективным методом доставки для целевой терапии альфа- и бета-клеток. Исследователи отметили, что не человекообразные приматы требуют определенного периода иммуносупрессии при лечении терапиями на основе AAV. Первые наблюдения указывают на то, что иммунные реакции уменьшаются примерно через шесть месяцев, что потенциально позволяет улучшить результаты с оптимизированными режимами иммуносупрессии. У мышей с диабетом 2 типа GPX-002 также продемонстрировал сильные признаки активности. Леченые животные показали увеличение секреции инсулина, стимулированной глюкозой, и обратимое состояние гипергликемии, при этом уровни глюкозы вернулись к норме через четыре недели после лечения. Эти результаты дополнительно подтверждают способность терапии омолаживать дисфункциональные бета-клетки. Genprex заявила, что результаты строятся на более ранних работах в моделях диабета 1 типа, где GPX-002 преобразовывал альфа-клетки в бета-подобные клетки, способные производить инсулин. Компания считает, что новые данные расширяют потенциал терапии для решения проблемы гораздо более широкой популяции с диабетом 2 типа. Исследователи продолжают изучение не человекообразных приматов как при диабете 1, так и при диабете 2 типа и готовятся к проведению формальных токсикологических исследований перед будущей подачей заявки на исследовательский новый препарат. GNPX завершила вчерашние торги на уровне $1.80, увеличившись на 0.86%, и в настоящее время торгуется на предрынке по цене $1.90, увеличившись на 5.55%. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод