Генная терапия болезни Канавана BridgeBio BBP-812 получила обозначение FDA RMAT

(RTTNews) - BridgeBio Pharma Inc. Компания (BBIO) объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США присвоило препарату BBP-812, который используется для генной терапии аденоассоциированным вирусом серотипа 9 (AAV9) внутривенно для лечения болезни Канавана, статус усовершенствованной терапии регенеративной медицины или RMAT.

Получение статуса RMAT основано на предварительных клинических данных, полученных в ходе клинического исследования CANaspire фазы 1/2, которое показало функциональные улучшения у всех пациентов, получавших препарат, что указывает на то, что BBP-812 обладает потенциалом для удовлетворения неудовлетворенных потребностей людей с болезнью Канавана.

В BridgeBio отметили, что это позволит использовать преимущества назначения RMAT, включая раннее и более частое взаимодействие с FDA, для ускоренного получения одобрения BBP-812.

В случае одобрения генная терапия болезни Канавана, разработанная компанией BridgeBio, может стать первым методом лечения детей, рожденных с этим разрушительным и фатальным нарушением развития нервной системы.

Подробнее о таких новостях читайте на сайте rttnews.com.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод