Gain Therapeutics: Борьба с редкими заболеваниями на генетическом уровне
Генная терапия продолжает набирать обороты как многообещающий подход к лечению генетических нарушений. Согласно отчетам и данным, мировой рынок генной терапии, по прогнозам, вырастет с 3,8 миллиарда долларов в 2022 году до более чем 13 миллиардов долларов к 2028 году. С учетом более чем 10 000 известных моногенных заболеваний - болезней, вызываемых мутациями в одном гене, - потребность в эффективной терапии, нацеленной на гены, является существенной.
Gain Therapeutics (GANX) - это развивающаяся биотехнология, которая использует новую вычислительную технологию поиска лекарств для поиска новых методов лечения редких заболеваний с неправильным сворачиванием белков, вызванных генетическими мутациями. Компания стремится устранять глубинные структурные причины, а не просто симптомы.
Нацеливание на первопричину заболеваний
Многие редкие, но разрушительные генетические нарушения возникают, когда определенные белки неправильно сворачиваются в неправильную форму из-за генетических мутаций. Эти неправильно свернутые белки нарушают нормальную клеточную функцию и вызывают повреждения. В эту категорию попадают такие заболевания, как болезнь Гоше, Паркинсона, Альцгеймера и БАС.
Современные методы лечения лишь временно облегчают симптомы; они не устраняют первопричину — деформированные белки, приводящие к прогрессированию заболевания. Пациенты испытывают изнурительное ухудшение здоровья, поскольку неправильно свернутые белки приводят к разрушению.
Методы лечения Gain вселяют надежду, непосредственно воздействуя на неправильно свернутые белки, экспрессируемые мутировавшими генами. Компания разрабатывает низкомолекулярные соединения, которые связывают скрученные ферменты и белки, корректируя их форму и восстанавливая их функции.
"Выпрямление неправильно свернутых белков может значительно замедлить или остановить прогрессирование заболевания", - сказал доктор Маноло Беллотто, директор по стратегии Gain. "Это могло бы дать пациентам на годы больше здоровой жизни".
При болезни Гоше неправильно свернутые ферменты вызывают опасные жировые отложения. В ходе доклинических исследований ведущая терапия Gain GT-02287 преобразовала фермент, уменьшив отложения более чем на 50% — устраняя первопричину, а не просто устраняя симптомы. Этот первый в своем роде подход может изменить лечение многих редких заболеваний, если окажется успешным.
Многообещающие данные о ведущем кандидате
Последние данные демонстрируют, что ведущая терапия Gain, GT-02287, обладает значительным потенциалом. На Международном конгрессе по болезни Паркинсона и двигательным расстройствам® в августе 2023 года компания Gain представила доклинические результаты, показывающие, что GT-02287 улучшает симптомы и биомаркеры болезни Паркинсона за счет повторного сворачивания неправильно свернутых белков.
В мышиной модели болезни Паркинсона GT-02287 уменьшал нейровоспаление, гибель нейронов и скопления альфа-синуклеиновых белков, участвующих в заболевании. Оно
Источник nasdaq.com, автоматический перевод